司替戊醇的主治疾病及药理作用？

司替戊醇是一種FDA批准的抗癲病藥物，它的作用是減少大腦中的異常興奮活動。專門用於治療6個月及以上(體重14斤或以上)服用氯巴佔的兒童與Dravet綜合徵相關的癲發作，可幫助患者顯著減少癲癇發作。

司替戊醇的主治

在歐盟，被指定與氯巴贊和丙戊酸鈉聯合使用，作為Dravet綜合徵（DS，以前稱為嬰儿期嚴重肌陣攣性癲癇），氯巴贊和丙戊酸鈉不能充分控制其癲癇發作。

司替戊醇與氯巴扎姆一起使用，可用於控制患有Dravet 綜合徵（一種從兒童早期開始並導致體重至少7公斤的成人和6個月及以上兒童的癲癇發作）癲癇發作，以及隨後可能導致發育遲緩以及飲食、平衡和行走的變化）。

司替戊醇的藥理作用

司替戊醇是一種口服活性、結構獨特的抗癲癇藥物（AED），具有多種潛在的作用機制，包括對γ-氨基丁酸（GABA）-A受體的不同作用和對乳酸脫氫酶的新型抑製作用。

司替戊醇還具有抗驚厥特性以及細胞色素P450系統的能力，並參與其他AEDs的心臟軸、GABA能係統的調節，可通過減少鈣介導的神經毒性而具有神經保護作用。

司替戊醇的療效

療效的證據最有力地證明了Dravet綜合徵，在大多數病例中，氯巴贊和丙戊酸中加入的司替戊醇降低了癲癇發作的頻率和嚴重程度。小型病例係列也表明對嬰儿期惡性部分性移動性癲癇發作、超難治性癲癇持續狀態和難治性局灶性癲癇有益。

兩項小型隨機對照試驗，在這些試驗中，與安慰劑相比，在氯巴贊和丙戊酸鈉未能充分控制的3歲至約21歲DS患者中，司替戊醇作為輔助治療2個月後的緩解率明顯高於安慰劑。

這些短期結果隨後得到了長期、開放標籤、觀察性研究結果的支持和擴展，包括一項回顧性縱向隊列研究，該研究表明，從兒童時期開始聯合使用司替戊醇與氯巴贊和丙戊酸鈉的療效在成年中期保持不變，暴露時間最長可達24年，最長可達40歲。

根據現有證據，作為氯巴贊和丙戊酸鈉的輔助藥物，司替戊醇是一種明顯有益且耐受性良好的DS患者二線治療藥物。

總結

司替戊醇有膠囊製劑與口服混懸劑兩種劑型，患者可在醫生的指導下選擇用藥並正確治療。治療期間嚴格遵醫囑，不可私自調整劑量或者 停藥，以免產生戒斷反應導致疾病加重。

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