地夫可特治療肌營養不良：增加肌肉力量

地夫可特治療肌營養不良增加肌肉力量

治療杜氏肌營養不良症DMD的有效性在研究1中得到證實，這是一項在美國和加拿大進行的為期52週的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究。研究人群包括 196 名 5 至 15 歲的男性兒科患者，他們有肌萎縮蛋白基因突變的記錄，5 歲前出現虛弱，血清肌酐激酶活性至少是正常上限 （ULN） 的 10 倍。

患者隨機接受（0.9或1.2mg / kg /天），活性對照劑或安慰劑治療。治療12週後與安慰劑進行比較。 12週後，安慰劑患者重新隨機接受地夫可特或活性對照;所有患者繼續治療40週。治療組之間的基線特徵相當。

在研究1中，通過評估基線和第12週之間18個肌肉群平均力量的變化來評估療效。使用改良的醫學研究委員會（MRC）11分制對個人肌肉力量進行分級，分數越高表示力量越大。

地夫可特0.9mg/kg/天劑量組在基線和第12週之間平均肌肉力量評分的變化明​​顯大於安慰劑組（地夫可特0.15VS安慰劑組-0.10）。

地夫可特治療肌營養不良減慢殘疾的進程

在最近的兩項杜氏肌營養不良症（DMD）臨床試驗中描述了接受地夫可特與潑尼松/潑尼松龍與安慰劑治療的男孩在48週內的疾病進展。

試驗納入了在3期阿塔魯倫（115人）和他達拉非（116人）試驗中接受安慰劑的非臥床DMD男孩。這些試驗要求至少6個月的皮質類固醇使用和穩定的基線劑量。使用混合模型估計皮質類固醇使用與48週動態功能變化之間的關聯。在一項meta分析中匯總了皮質類固醇組之間的調整差異。

結果：在薈萃分析中，地夫可特治療的患者與潑尼松龍/潑尼松龍治療的患者在 6 分鐘步行距離內平均下降 28.3 米;仰臥位上升 2.9 秒;4 階梯攀爬 2.3 秒;北極星動態評估線性評分為 2.9。結論：地夫可特治療的患者在48週內身體功能下降明顯降低。

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參考文獻

McDonald CM, Sajeev G, Yao Z, McDonnell E, Elfring G, Souza M, Peltz SW, Darras BT, Shieh PB, Cox DA, Landry J, Signorovitch J; ACT DMD Study Group and the Tadalafil DMD Study Group. Deflazacort vs prednisone treatment for Duchenne muscular dystrophy: A meta-analysis of disease progression rates in recent multicenter clinical trials. Muscle Nerve. 2020 Jan;61(1):26-35. doi: 10.1002/mus.26736. Epub 2019 Nov 7. PMID: 31599456; PMCID: PMC6973289.