地夫可特能提高生存時間嗎？

地夫可特能提高生存時間

地夫可特是一種糖皮質類激素，一般被用於抗炎症和免疫抑制。研究證明絕大多數沒有經過激素治療的DMD患者，在12歲之前就會失去行動能力，而70%到80%的使用地夫可特的患者，在這個年齡還能夠行走。的治療減少了脊柱側彎的發生和嚴重性，保護了心臟和肺功能，而對患者心臟的保護，是患者壽命延長的重要的因素。

地夫可特降低死亡風險試驗

一項前瞻性隊列研究中，我們在9個國家的20個中心招募了2-28歲患有Duchenne型肌營養不良症的男性患者。隨訪10年。我們比較了9個與疾病相關且具有臨床意義的活動性和上肢里程碑的進展情況，比較了未接受糖皮質激素治療或累計治療時間少於1個月與1年或更長的治療。

在兩個招募期共招募了440名患者。糖皮質激素治療1年或更長時間的患者發生所有疾病進展里程碑事件的時間明顯長於治療不足1個月或從未治療過的患者。與治療不足1個月的患者相比，糖皮質激素治療1年或更長的患者，喪失活動能力里程碑的中位年齡增加2·1-4·4歲，上肢里程碑增加2·8-8·0歲。

與潑尼鬆或潑尼松龍相比，去甲斑蝥素與三個里程碑丟失時的中位年齡增加2·1-2·7歲有關。 45名患者在10年隨訪期間死亡。 39例（87％）死亡歸因於已知糖皮質激素使用持續時間的患者的Duchenne型肌營養不良症相關原因。 311例糖皮質激素治療1年或更長時間的患者中有28例（9％）死亡，而58例無糖皮質激素使用史的患者中則有11例（19％）死亡（比值比0.47）。

解讀：在Duchenne型肌營養不良患者中，糖皮質激素（如地夫可特）治療可降低喪失臨床意義的活動能力和上肢疾病進展里程碑的風險，並降低死亡風險。

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參考文獻

McDonald CM, Henricson EK, Abresch RT, Duong T, Joyce NC, Hu F, Clemens PR, Hoffman EP, Cnaan A, Gordish-Dressman H; CINRG Investigators. Long-term effects of glucocorticoids on function, quality of life, and survival in patients with Duchenne muscular dystrophy: a prospective cohort study. Lancet. 2018 Feb 3;391(10119):451-461. doi: 10.1016/S0140-6736(17)32160-8. Epub 2017 Nov 22. PMID: 29174484.