贝组替凡(welireg)治疗肾癌的试验效果怎么样

贝组替凡（welireg）治疗肾癌的试验效果良好，可以延长患者的生存期，提高患者的生活质量。贝组替凡（welireg）可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达，是一款小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，可用于治疗vonHippel-Lindau（VHL）疾病相关癌症患者，如肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）等。

贝组替凡（welireg）治疗肾癌的试验数据

研究背景：由于 VHL 基因失活和转录因子缺氧诱导因子 2α （HIF-2α）的构成性激活，冯-希佩尔-林道（VHL）疾病患者的肾细胞癌发病率很高。

研究方法

在这项二期开放标签单组试验（NCT03401788）中，研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡（welireg）对伴有VHL疾病的肾细胞癌患者的疗效和安全性。主要终点是客观反应（完全或部分反应）。

试验结果

中位随访 21.8 个月（20.2 到 30.1 个月）后，肾细胞癌患者客观反应的比例为 49％。胰腺病变患者（61 人中有 47 人[77％]）和中枢神经系统血管母细胞瘤患者（50 人中有 15 人[30％]）也出现了反应。12名视网膜血管母细胞瘤患者的16只眼睛在基线时可以进行评估，其中所有患者（100％）都被评为病情有所改善。

试验结论

贝组替凡（welireg）对与VHL疾病相关的肾细胞癌和非肾细胞癌肿瘤患者具有活性，主要与1级和2级不良事件有关。

贝组替凡（welireg）的安全性

试验中贝组替凡（welireg）最常见的是贫血（90％ 的患者）和疲劳（66％ 的患者）。通常患者的体质和病情不同，用药后的不良反应表现也会有差别。

贝组替凡（welireg）的购药渠道

贝组替凡（welireg）目前的购买渠道主要是去已经上市的地区购买，因为截止到2023年10月9日，贝组替凡（welireg）还没有在国内大陆地区上市。另一种方式是通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取，可以将药物邮寄到家，既能保证是正品，也实惠，性价比更高，但价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。

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参考文献

Jonasch E, Donskov F, Iliopoulos O, Rathmell WK, Narayan VK, Maughan BL, Oudard S, Else T, Maranchie JK, Welsh SJ, Thamake S, Park EK, Perini RF, Linehan WM, Srinivasan R; MK-6482-004 Investigators. Belzutifan for Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. N Engl J Med. 2021 Nov 25;385(22):2036-2046. doi: 10.1056/NEJMoa2103425. PMID: 34818478; PMCID: PMC9275515.