司帕生坦（斯帕森坦）获欧盟正式上市批准，用于IgA肾病成人患者治疗

近日，CSL Vifor与Travere Therapeutics共同宣布，其联合开发的IgA肾病治疗新药司帕生坦（Sparsentan）正式获得欧盟委员会（EC）的全面上市批准。这一批准意味着，该药物从此前的“有条件上市许可”（CMA）成功转化为“标准上市许可”（MA），适用于治疗尿蛋白排泄量≥1.0g/天或尿蛋白/肌酐比值≥0.75g/g的原发性IgA肾病成年患者。此项批准适用于所有欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登等欧洲经济区国家。

早在2023年，司帕生坦已在美国获得FDA加速批准，并于2024年进一步取得完全上市许可，适用于存在疾病进展风险的成人IgA肾病患者，用以延缓肾功能的恶化。IgA肾病（IgAN）是一种免疫介导的慢性肾病，其病因与IgA免疫球蛋白在肾小球异常沉积密切相关。患者常出现蛋白尿、水肿和高血压等症状。临床治疗主要目标是减缓蛋白尿和肾功能衰退，目前常用药物包括ACE抑制剂、ARB类药物和SGLT2抑制剂等。

司帕生坦是一种每日一次口服的双重作用药物，兼具内皮素受体及血管紧张素II受体拮抗功能，旨在阻断IgA肾病进展的两个关键病理通路。相比传统治疗药物，其作为非免疫抑制方案的优势显著，尤其适用于对现有标准治疗反应不佳的患者。目前该药物已在德国、奥地利和瑞士上市，是欧洲首个获批用于IgAN治疗的非免疫抑制药物。

该批准基于关键性Ⅲ期临床研究PROTECT的积极数据。该研究是目前IgAN领域内规模最大的随机、双盲、头对头临床试验之一，比较了司帕生坦与ARB药物厄贝沙坦的疗效与安全性。试验共纳入404名18岁及以上的IgAN患者，这些患者在接受高剂量ACEI或ARB治疗后仍存在持续性蛋白尿。结果显示，36周时，使用司帕生坦的患者蛋白尿水平平均降低了49.8%，而厄贝沙坦组仅降低15.1%，差异显著。长达两年的随访数据显示，在肾功能保留方面，司帕生坦在eGFR（肾小球滤过率）下降速率指标上表现更优，具有统计学及临床意义。

在安全性方面，司帕生坦的耐受性良好，最常见的不良反应包括头晕和低血压，其整体安全性与对照药物相当。此次欧盟标准上市许可的批准标志着IgA肾病治疗迈入新阶段，也为患者提供了更具针对性的治疗选择。未来，随着该药物在全球更多市场的推广，预计将进一步改善IgAN患者的长期预后。

参考资料：CSL Vifor and Travere Therapeutics announce standard EU approval for FILSPARI® in IgA Nephropathy