Imetelstat是什么药物

Imetelstat的商品名为Rytelo，是一种抗癌药物，用于治疗伴有输血依赖性贫血的骨髓增生异常综合征。Imetelstat 是一种寡核苷酸端粒酶抑制剂。

Imetelstat是第一个进入临床试验的端粒酶抑制剂。在化学上，imetelstat是一种合成共轭物，由三部分组成：GRN163、硫代磷酰胺寡核苷酸和棕榈酰脂质基团。GRN163是一种具有端粒酶抑制作用的药理学成分，棕榈酸部分通过硫代磷酸键与反义寡核苷酸的骨架结合。在体外抑制端粒酶活性后，观察到端粒缩短和细胞存活率降低。10种不同胰腺细胞系的IC50值范围为50至200nM。

在IMerge（NCT02598661）中评估了imetelstat的疗效，这是一项随机（2:1）、双盲、安慰剂对照的多中心试验，涉及178名骨髓增生异常综合征患者。在28天的治疗周期中，参与者接受了静脉注射7.1 mg/kg的imetelstat或安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。随机分组根据既往红细胞输注量和国际预后评分系统（IPSS）风险组进行分层。所有参与者都接受了支持性护理，其中包括红细胞输注。

综上所述，Imetelstat（Rytelo）是一种针对特定类型的骨髓增生异常综合征患者的创新药物，通过抑制端粒酶活性来发挥作用，并在临床试验中表现出了显著的治疗效果。