Rytelo（Imetelstat）上市了吗？

Rytelo（Imetelstat）是一种新型的、一流的研究性端粒酶抑制剂，由Geron独家拥有，由Geron开发用于血液恶性肿瘤，已于2024年6月在美国获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准用于医疗用途，用于治疗低至中度风险骨髓增生异常综合征（MDS）伴输血依赖性贫血的成年患者，商品名Rytelo，这是一种寡核苷酸端粒酶抑制剂。

来自imetelstat的非临床研究和临床试验的数据提供了强有力的证据，表明imetelstat靶向端粒酶，以抑制髓系恶性血液病中恶性干细胞和祖细胞的失控增殖，导致恶性细胞凋亡。Imetelstat已获得FDA的快速通道认证，用于治疗因与DEL（5q）无关的低或中度风险MDS导致的输血依赖性贫血的成人患者，这些患者对红细胞生成刺激剂难治或耐药，以及中度风险或高度风险MDS的成人患者，这些患者的疾病在Janus激酶（JAK）抑制剂治疗后复发或难治。

Rytelo是第一个进入临床试验的端粒酶抑制剂。在化学上，Rytelo是由三部分组成的合成缀合物：GRN163、硫代磷酰胺寡核苷酸和棕榈酰脂质基团。GRN163是具有端粒酶抑制作用的药理成分，其疗效已经受到了试验的探究。最常见的不良反应包括血小板减少、白细胞减少、中性粒细胞减少、天冬氨酸转氨酶升高、碱性磷酸酶升高、丙氨酸转氨酶升高、疲劳、部分凝血活酶时间延长、关节痛/肌痛、新冠肺炎感染和头痛。