Rytelo（Imetelstat）的疗效怎么样

2024年6月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Rytelo（Imetelstat），这是一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，用于患有低至中度风险骨髓增生异常综合征（MDS）的成人，其输血依赖性贫血需要4个或更多红细胞单位超过8周，对红细胞生成刺激剂（ESAs）无反应或失去反应或无资格。

在IMerge（NCT02598661）中评估了Rytelo的疗效，这是一项在178名骨髓增生异常综合征患者中进行的随机（2:1）、双盲、安慰剂对照的多中心试验。在28天的治疗周期中，患者接受静脉输注7.1mg/kg的Rytelo或安慰剂，直到疾病进展或不可接受的毒性。根据既往红细胞（RBC）输血量和国际预后评分系统(IPSS)风险组对随机分组进行分层。所有患者都接受了支持性治疗，包括红细胞输注。

在Rytelo组中位随访时间为19.5个月和安慰剂组中位随访时间为17.5个月后，根据实现≥8周和≥24周红细胞输注独立（RBC-TI）的患者比例确定疗效，RBC-TI定义为从随机分组到开始后续抗癌治疗分别在任何连续8周和任何连续24周期间没有红细胞输注Rytelo组≥8周RBC-TI的发生率为39.8%（95%CI，30.9，49.3），安慰剂组为15%（95%CI，7.1-26.6）（p值<0.001）。Rytelo组≥24周RBC-TI的发生率为28%（95%CI，20.1-37），安慰剂组为3.3%（95%CI，0.4-11.5）（p值<0.001）。