罕见病奇药！依库珠单抗（Eculizumab）的疗效好不好

对于阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH），在一项主要研究中，依库珠单抗（Eculizumab）与安慰剂进行了比较，该研究涉及87名患有PNH的成年人，他们在过去一年中因贫血接受了至少四次输血治疗。有效性的主要衡量指标是依库珠单抗对血红蛋白血液水平的影响以及输血需求。血红蛋白是红细胞中的蛋白质，它将氧气运送到全身。在PNH患者中，红细胞的分解导致血红蛋白水平降低。经过26周的依库珠单抗治疗，49%的患者血红蛋白水平稳定，无需输注红细胞。

在一项对7名在过去两年中接受过至少一次输血治疗的PNH儿童的研究中，所有患者都接受了依库珠单抗。七分之六的患者不需要任何红细胞输注，在12周的依库珠单抗治疗期间血红蛋白水平有所改善。一项针对从未输血的PNH患者的登记研究观察了乳酸脱氢酶（LDH）的血液水平。随着红细胞分解的增加，LDH水平升高。研究发现，用依库珠单抗治疗6个月导致LDH水平有临床意义的降低，表明红细胞的分解减少。

对于非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），依库珠单抗在涉及67名患者的三项主要研究中进行了研究。第一项研究涉及17名对血浆置换或输注无反应或无法治疗的aHUS患者。依库珠单抗治疗使82%的患者血小板计数增加，开始时血小板计数较低（87%）的患者血小板计数升至正常水平。此外，76%的患者实现了血液学正常化（血小板和乳酸脱氢酶水平在正常范围内）。

第二项研究涉及20名已经接受血浆置换或输注的aHUS患者，结果80%的患者不再需要血浆置换、输注或透析，90%的患者在依库珠单抗治疗后实现了血液学正常化。第三项研究涉及30名接受过至少一剂依库珠单抗的aHUS患者。治疗使83%的患者血小板计数上升至正常水平，而77%的患者最初血小板计数较低。

依库珠单抗与安慰剂在一项主要研究中进行了比较，该研究涉及126名患有全身型重症肌无力（gMG）的成年人，他们此前接受了失败的标准治疗。根据标准评分系统，依库珠单抗治疗改善了患者的症状和日常活动能力。26周后，依库珠单抗的评分降低了4.7分。得分降低2分表明患者的病情得到了临床上显著的改善。在儿童中也发现了类似的结果。一项针对11名12岁以上儿童的主要研究显示，在治疗12周和26周后，依库珠单抗分别将症状和患者的日常活动能力改善了5.2和5.8分。基于这些结果，这种药物有望以类似的方式对6至12岁的儿童起作用。

对于视神经脊髓炎（NMOSD），依库珠单抗与安慰剂在一项主要研究中进行了比较，该研究涉及143名患有NMOSD且疾病复发的成年人。有效性的主要衡量标准是一定数量的患者经历复发所需的时间。平均约22个月后，3%接受依库珠单抗治疗的患者出现复发，而接受安慰剂治疗的患者中有43%在平均约9个月后出现复发。