依库珠单抗（Eculizumab）的说明书

一、名称：依库珠单抗

商品名称：舒立瑞、Soliris

全部名称：依库珠单抗、Eculizumab、艾库组单抗、依库丽单抗

二、适应症：

1、阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）：依库珠单抗（Eculizumab）适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者，以减少溶血。

2、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）：依库珠单抗适用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病。

3、全身型重症肌无力（gMG）：依库珠单抗适用于治疗抗乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力。

4、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）：依库珠单抗适用于治疗抗水通道蛋白-4（AQ P4）抗体阳性的成年患者的视神经脊髓炎谱系障碍。

使用限制：依库珠单抗不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者。

三、用法用量：

1、用药前：根据现行ACIP指南为患者接种疫苗，以降低严重感染的风险。如果必须立即开始依库珠单抗治疗，并且在开始治疗前不到两周接种疫苗，则为患者提供两周的抗菌药物预防。开具依库珠单抗处方的医疗专业人员必须参加Soliris REMS计划。

2、推荐剂量：

（1）阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）：对于18岁及以上的患者，依库珠单抗疗法包括前4周每周600mg，随后1周后第五剂900mg，此后每2周900mg。在推荐的给药方案时间点或这些时间点的两天内给予依库珠单抗。

（2）非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）：对于18岁及以上的患者，依库珠单抗疗法包括前4周每周900mg，随后1周后第五剂1200mg，此后每2周12000mg。在推荐的给药方案时间点或这些时间点的两天内给予依库珠单抗。

对于18岁以下的aHUS患者，根据体重使用依库珠单抗：≥40kg的患者，前4周每周900mg，随后1周后第五剂12000mg，此后每2周1200mg；≥30kg至＜40kg的患者，前2周每周600mg，随后1周后第3剂900mg，此后每2周900mg；≥20kg至＜30kg的患者，前2周每周600mg，随后1周后第3剂600mg，此后每2周600mg；≥10kg至＜20kg的患者，前1周一剂600mg，随后1周后第2剂300mg，此后每2周300mg；≥5kg至＜10kg的患者，前1周一剂300mg，随后1周后第2剂300mg，此后每3周300mg。

3、用药管理：依库珠单抗仅作为静脉输注给药，通过重力给药、注射泵或输液泵，在成人患者中静脉输注依库珠单抗混合物35分钟，在儿童患者中静脉输注1至4小时。如果在使用期间出现不良反应，可由医生决定减慢或停止输注。如果输液速度减慢，成人的总输液时间不应超过两小时。输液完成后，对患者进行至少一小时的监测，以发现输液相关反应的体征或症状。

四、不良反应：

在依库珠单抗的临床研究中，最常见的副作用包括头痛，最严重的副作用是脑膜炎球菌败血症（细菌及其毒素在血液中循环并损害器官）。依库珠单抗经上市后，还出现了致命或严重感染：如淋病奈瑟氏球菌、脑膜炎奈瑟氏球菌、干燥奈瑟氏球菌/亚扁平奈瑟氏球菌、未指明的奈瑟氏球菌属等。

五、储存：

依库珠单抗小瓶储存在原纸箱中，将冷藏在2-8°C（36-46°F）下，避免在使用前受到光照；可在受控室温（不超过25°C/77°F）下储存在原纸箱中，仅可储存一次，最长可达3天。不要冻僵。不要摇晃。依库珠单抗的混合溶液在2-8°C（36-46°F）和室温下可稳定保存24小时。

六、禁忌：

依库珠单抗禁用于：

1、患有未解决的严重脑膜炎奈瑟菌感染的患者；

2、目前未接种脑膜炎奈瑟菌疫苗的患者，除非推迟依库珠单抗治疗的风险大于发生脑膜炎球菌感染的风险。

七、作用机制：

依库珠单抗是一种单克隆抗体，它以高亲和力特异性结合补体蛋白C5，从而抑制其裂解为C5a和C5b，并防止产生末端补体复合物C5b-9。

依库珠单抗抑制PNH患者中补体介导的终末血管内溶血和aHUS患者中补体介导的血栓性微血管病（TMA）。依库珠单抗对gMG患者发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但推测可能与减少神经肌肉接头处的末端补体复合物C5b-9沉积有关。依库珠单抗在NMOSD中发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但据推测可能与抑制水通道蛋白-4抗体诱导的末端补体C5b-9沉积有关。