阿培利司（Alpelisib）-Piqray的作用与功效

阿培利司（Alpelisib）-Piqray是第一个选择性PI3Kα抑制剂。在临床前模型中，它不仅有效地抑制了两种最常见的PIK3CA突变（H1047R和E545K），IC50约为4nmol/L，还证明了双重作用机制，即在某些ER+/PIK3CA突变乳腺癌细胞系中以剂量依赖的方式抑制PI3K和诱导p110α降解。

PIK3CA突变和/或扩增是通过一次人体I期研究显示出的，该研究纳入了134名癌症类型的患者，他们都接受了阿培利司单药治疗。仅在每日一次剂量≥270 mg时观察到客观肿瘤反应，总有效率（ORR）为6.0%。52.2%的患者病情稳定，9.7%的患者病情维持>24周。在ER+/HER2-晚期癌症患者中，每天接受一次≥270mg阿培利司治疗，中位无进展生存率（PFS）为5.5（95%CI 3.0–7.0）个月。

阿培利司原研药没有在国内上市，因此也无法纳入医保行列。在海外出售的阿培利司原研药有欧洲版、印度版，其药物成分基本一致，欧洲版规格150mg*56片每盒的价格可能在4万多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动），而印度版规格150mg*28片每盒的价格可能在5千多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动）。目前还没有阿培利司仿制药生产上市。