恩西地平（Enasidenib）的作用与功效

恩西地平（Enasidenib）（原AG-221）是一种突变型IDH2酶的口服小分子选择性靶向抑制剂。临床前研究表明，恩西地平可有效抑制高效2-羟基戊二酸的产生，并缓解突变体IDH2诱导的分化阻滞。

在最初的AG221-001 I/II期试验中，复发或难治性(R/R) IDH2突变型急性髓性白血病患者接受恩西地平单药治疗，剂量递增至每日650mg，100mg剂量水平被确定为安全有效，可用于进一步评估。总的来说，113名患者接受了剂量递增治疗，126名患者接受了剂量扩大治疗。R/R患者的总体缓解率为40%，包括19%的完全缓解。在中位数为7.7个月的随访中，中位数总生存期为9.3个月，有反应者达到19.7个月。尽管临床关注的不良事件包括间接高胆红素血症和IDH抑制剂诱导的分化综合征，如果不及时识别和治疗，可能会危及生命，但恩西地平的耐受性良好。

恩西地平原研药目前还没有在国内上市，也没有进入医保范围。在海外上市恩西地平原研药价格十分高昂，每盒的价格可能在3万人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动）。目前在海外有其他药厂生产的价格较为便宜的恩西地平仿制药，如孟加拉药厂生产的规格50mg*60片每盒的价格可能在4千多人民币左右（受汇率影响价格可能会发生波动），其药物成分与恩西地平原研药的药物成分基本一致。