罗米司亭（Romiplostim）的说明书

一、通用名称：罗米司亭（Romiplostim）

商品名称：Nplate

全部名称：罗米司亭、Romiplostim、NPLATE、恩沛板、AMG531

二、适应症：

1、免疫性血小板减少症（ITP）:

罗米司亭（Romiplostim）适用于治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的免疫性血小板减少症的成年患者，和对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的1岁及以上患有ITP至少6个月的儿童患者。

2、急性放射综合征的造血综合征：

罗米司亭可提高急性接受骨髓抑制剂量辐射的成人和儿科患者(包括足月新生儿)的存活率。

3、使用限制：罗米司亭仅用于血小板减少程度和临床状况会增加出血风险的ITP患者。不适用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）引起的血小板减少症或除ITP以外的任何原因引起的血小板减少症，不应用于试图使血小板计数正常化。

三、用法用量：

1、免疫性血小板减少症（ITP）:

（1）成年患者：

罗米司亭的初始剂量为1mcg/kg。在计算初始剂量时，应始终使用治疗开始时的实际体重。对于成人未来的剂量调整仅基于血小板计数的变化。以1mcg/kg的增量调整罗米司亭的周剂量，直到患者的血小板计数达到≥50×109/L以降低出血风险，不要超过每周最大剂量10mcg/kg。在临床研究中，大多数对罗米司亭有反应的成年患者以2-3mcg/kg的中位剂量达到并维持血小板计数≥50×109/L。

如血小板计数<50×109/L，则增加剂量1mcg/kg；血小板计数连续2周>200×109/L且≤400×109/L，则减少剂量1mcg/kg；血小板计数>400×109/L，请勿给药。继续每周评估血小板计数。在血小板计数降至<200×109/L后，以减少1mcg/kg的剂量继续使用罗米司亭。

（2）儿科患者：

罗米司亭的初始剂量为1mcg/kg。在计算初始剂量时，应始终使用治疗开始时的实际体重。对于儿科患者，未来的剂量调整基于血小板计数和体重的变化。建议每12周重新评估一次体重，剂量调整与成年患者相似。在一项儿科安慰剂对照临床研究中，患者在第17-24周接受的罗米司亭最频繁剂量的中位数为5.5mcg/kg。

（3）剂量调整：

根据降低出血风险的需要，使用最低剂量的罗米司亭达到并维持血小板计数≥50×109/L，每周皮下注射，根据血小板计数反应调整剂量。如果在最大周剂量为10mcg/kg的罗米司亭治疗4周后，血小板计数没有增加到足以避免临床重要出血的水平，则停止罗米司亭。 在罗米司亭治疗的剂量调整阶段，每周采集包括血小板计数在内的全血细胞计数(CBCs),然后在确定稳定的罗米司亭剂量后每月采集一次。停用罗米司亭后，每周获取包括血小板计数在内的全血细胞计数，至少持续2周。

2、急性放射综合征的造血综合征：

适用于成人和儿童患者(包括足月新生儿)罗米司亭的推荐剂量为10mcg/kg，皮下注射一次。在怀疑或确认暴露于大于2戈瑞(Gy)的辐射水平后，尽快施用该剂量。无论能否获得全血细胞计数(CBC),都应使用罗米司亭。

四、不良反应：

不管ITP持续时间如何，罗米司亭的安全性在所有患者中相似，发生在ITP持续时间长达12个月的罗米司亭患者中的不良反应支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌痛、头痛、头晕、腹泻、上呼吸道感染、咳嗽、恶心和口咽疼痛。

五、储存：

注射用罗米司亭是一种无菌、不含防腐剂的白色固体冻干粉，保存在原纸盒中的2-8°C(36°F至46°F)冰箱中，以避免光照，不要冻结。如果需要，未开封的罗米司亭样品瓶可在室温(最高25°C(77°F ))下储存在原纸箱中，单次最多可储存30天。一旦储存在室温下，不要放回冰箱。如果在30天内没有使用，丢弃罗米司亭。

复原溶液的储存：含有未进一步稀释的无菌注射用水(USP)的复溶产品可在室温25°C(77°F)下保留在原始小瓶中，或在复溶后在2-8°C(36°F至46°F)下冷藏长达24小时。用无菌注射用水复溶的产品，USP可在室温25°C(77°F)下在注射器中保存最长4小时。保护产品免受光照。不要摇晃。

稀释溶液的储存(初次复溶后)：用0.9%氯化钠注射液重新配制并进一步稀释的产品，USP可在室温25°C(77°F)下保存在注射器中，或在给药前冷藏在2-8°C(36°F至46°F)下的原始小瓶中，保存时间不超过4小时。保护产品免受光照。不要摇晃。

六、特殊人群：

罗米司亭的母乳喂养儿童可能出现严重的不良反应，建议女性在使用罗米司亭治疗期间不要进行母乳喂养。

七、作用机制：

罗米司亭通过c-Mpl激活细胞内转录途径，结合和激活TPO受体增加血小板生成。它的作用与血小板生成素(TPO)相似，后者是一种调节骨髓中血小板生成的内源性糖蛋白激素。