乌帕替尼/瑞福在非节段性白癜风中取得积极的3期结果

艾伯维（AbbVie）最近宣布了2项重复的3期临床试验的新阳性结果，这些试验评估了成人和青少年非节段性白癜风（NSV）患者的15mg乌帕替尼（Upadacitinib），NSV是最常见的亚型，影响了90%以上的白癜风患者。这些数据标志着为这种慢性自身免疫性脱色疾病扩大全身治疗选择的重要一步，目前缺乏任何针对色素沉着的经批准的口服治疗。

白癜风是一种具有挑战性的疾病，因为色素沉着缓慢，复发很常见，治疗选择也很有限。看到2个重复的3期试验在48周时达到面部和完全色素沉着的共同主要终点，同时也达到了关键排名的次要终点，这标志着我们的白癜风患者取得了真正的进展。

研究设计和终点

M19-044计划由2项重复，双盲，安慰剂对照研究（研究1和研究2）组成，在单一方案下进行。共有614名符合全身治疗条件的NSV患者（年龄在12岁及以上）被随机分为2:1，接受乌帕替尼15mg或安慰剂治疗48周（A期），然后进行112周的开放标签延长（B期），所有参与者均接受积极治疗。共同主要终点包括：

1）T-VASI 50：在第48周，白癜风总面积评分指数（T-VASI）比基线降低≥50%；

2）F-VASI 75：第48周面部白癜风面积评分指数（F-VASI）降低≥75%

次要终点包括第48周的F-VASI 50和第24周的F-VASI 75。VASI指标分别量化了与患者具有特定心理社会相关性的身体和面部的脱色。

疗效结果

在两项3期研究中，乌帕替尼均显示出优于安慰剂的统计学显着改善。在研究1中，19.4%接受乌帕替尼治疗的患者在第48周达到T-VASI 50，而接受安慰剂的患者为5.9%。同样，乌帕替尼组25.2%的患者达到F-VASI 75，而安慰剂组为5.9%。对于F-VASI 50终点，近一半服用乌帕替尼的患者（48.1%）比基线降低了至少50%，而安慰剂组为12.7%。

研究2的结果是一致的，接受乌帕替尼治疗的患者中有21.5%达到T-VASI 50，而安慰剂组为5.9%。对于F-VASI 75，乌帕替尼组23.4%的患者达到了这一终点，而安慰剂组为6.9%。此外，接受乌帕替尼治疗的患者中有43.4%达到F-VASI 50，而安慰剂组为12.9%。

总之，这些数据表明，在治疗48周后，与安慰剂相比，每天一次的15mg乌帕替尼显着改善了全身和面部的色素沉着。

白癜风不仅仅是一种皮肤病，它是一种慢性自身免疫性疾病，可以深刻影响一个人的信心，身份和日常生活。目前还没有获得批准的系统性药物疗法可以实现白癜风的色素沉着。这些第三阶段的结果代表了AbbVie致力于支持患者并扩大我们的免疫学组合以提供创新解决方案的重要里程碑。

安全简介

安全性研究结果与先前确定的乌帕替尼在其他适应症中的概况一致。最常见的治疗紧急不良事件（TEAE）包括上呼吸道感染，痤疮和鼻咽炎。严重不良事件发生率≤4%的活动组和安慰剂组。重要的是，没有发现新的安全信号，也没有观察到重大不良心血管事件（MACE）或静脉血栓栓塞事件（VTE）。

总结

尽管乌帕替尼尚未获得FDA批准用于NSV，但这些3期数据支持JAK抑制作为白癜风色素再沉积的可行全身途径，补充了最近的局部进展，如芦可替尼乳膏（Opzelural；Incyte）。完整的结果和长期的扩展数据将有助于阐明白癜风全身治疗的反应持久性和最佳患者选择。

考虑到斑秃的阳性3期结果和乌帕替尼在免疫介导的疾病中已经获得批准的9个适应症，这些发现强调了乌帕替尼作为一种抗炎药物的作用，可以减少皮肤及其他部位的系统性炎症。

参考资料：更新于2025年10月29日，https://www.dermatologytimes.com/view/upadacitinib-achieves-positive-phase-3-results-in-non-segmental-vitiligo