全球首个戈谢病口服药物依利格鲁司价格多少？

全球首個戈謝病口服藥物參考價格在218125~22300$之間。

截至2024年3月，依利格魯司並沒有在中國上市，患者需要自己前往國外購買，或者尋找國內海外醫療服務機構來幫助自己購買。

關於依利格魯司

依利格魯司特是由賽諾菲公司(Sanofi)和它旗下的健贊公司( Genzyme)共同研發的一種神經酰胺類似物，商品名是Cerdelga。該藥物可以抑制葡萄糖腦苷脂合成酶的活性,從而阻止葡萄糖腦苷脂的合成,進而降低葡萄糖腦苷脂的含量，使其能夠被體內剩餘的葡萄糖腦苷脂酶分解掉，實現治療效果。

更多關於依利格魯司的資訊可以參考：

依利格魯司價格及購買渠道

全球首個戈謝病口服藥物依利格魯司參考價格在218125~22300$之間。

對於國外購買英克西蘭，尤其是通過海外醫療服務機構，以下是一些建議：

1、選擇正規機構：確保選擇的海外醫療服務機構具有合法資質和良好聲譽。您可以通過查看機構的認證情況、客戶評價等方式來評估其可靠性。

2、諮詢與溝通：與機構進行詳細溝通，了解他們提供的服務內容、價格、藥品來源等信息。同時，提供您的個人情況和需求，以便機構能夠為您提供更準確的建議。

依利格魯司的用法用量及不良反應

1、用法用量

CERDELGA 適用於長期治療經 FDA 許可試驗檢測為 CYP2D6 快代謝型 (EM)、中間代謝型 (IM) 或慢代謝型 (PM)1 型高雪氏症 (GD1) 成人患者。

（1）EM和IM：84 mg口服，每日兩次。

（2）PM：84 mg口服，每日一次。

2、不良反應

依利格魯司的最常見的不良反應 (≥10%) 為：疲乏、頭痛、噁心、腹瀉、背痛、四肢疼痛和上腹痛。

以上信息來源於美國FDA說明書，患者在具體使用時最終需要按照醫囑進行正確用藥。

依利格魯司的治療效果

一項正在進行的研究比較了戈謝病患者經ERT達到治療終點後,依利格魯司(106例,E組)和伊米甘酶(54例,I組)對於各項指標(包括血液學參數和肝脾體積)的穩定情況，並將此作為主要研究終點(NCTO0943111)[1]。

E組99例患者服藥劑量從前4週的50 mg, bid逐漸增加到第52週的150 mg , bid;I組47例患者每2周靜注劑量與此前接受ERT治療的劑量相同。

第52週時評價主要終點顯示:E組84.8% ,I組93.6%的患者各項指標維持穩定。另一項多中心的隨機雙盲對照試驗表明,對於未經ERT治療的戈謝病患者使用依利格魯司治療9個月後,脾臟體積較基線平均縮小45% ,血小板計數提升58%;安慰劑對照組此時換用依利格魯司治療9個月後,可見臨床症狀較之前明顯改善。

參考文獻

[1]閆偉洋,馮文化.戈謝病及相關治療藥物[J].中國新藥雜誌,2015,24(13):1493-1497.

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