依利格鲁司(eliglustat)的作用与功效是什么？

可抑制葡糖神經酰胺合酶，從而減少底物葡糖神經酰胺的產生並減少其積累，延緩疾病進程，改善患者生活質量。

關於依利格魯司(eliglustat)

目前口服依利格魯司(eliglustat)在多個國家獲得批准，用於長期治療患有1型戈謝病(GD1)的成年人，他們是細胞色素P450(CYP)2D6廣泛代謝者(EMs)、中間代謝者(IMs)或不良代謝者(PMs)。

依利格魯司(eliglustat)的作用

依利格魯司(eliglustat)是一種抑制葡萄糖神經酰胺合酶的小分子口服葡萄糖神經酰胺類似物，用於治療成人1型戈謝病。這種酶的抑制減少了肝、脾、骨髓和其他器官中脂質葡糖神經酰胺的積累。

依利格魯司(eliglustat)的功效

1、減少器官肥大：

在為期9個月的3期ENGAGE試驗中，與安慰劑相比，在首次接受GD1治療的成人中，依利格魯司(eliglustat)顯著改善了血液學終點並減少了器官肥大。

2、改善骨骼評分：

依利格魯司(eliglustat)接受者的骨髓負荷評分(Gaucher細胞浸潤的標誌)和GD1生物標誌物也比基線有所改善。

3、維持疾病穩定性：

在為期12個月的3期ENCORE試驗中，對於接受ERT≥3年且病情穩定的成人，在維持疾病穩定性方面，口服依利格魯司(eliglustat)並不劣於靜脈注射imiglucerase[一種酶替代療法(ERT)]。

4、提高生活質量：

在這些關鍵試驗和一項2期試驗的延長期內，使用依利格魯司(eliglustat)進行長期治療(≤4年)期間，患者在內臟、血液學和骨骼終點方面經歷了持續改善。同時，由於其方便的口服方案，依利格魯司(eliglustat)是ERT的新興替代療法，用於長期治療患有CYP2D6EMs、IMs或PMs的GD1成人。

副作用

依利格魯司(eliglustat)最常見的為背痛、頭痛、疲乏、腹瀉、噁心、四肢疼痛和上腹痛。

其他不良反應還有肢體疼痛、胃食管反流病、消化不良、心悸、咳嗽、皮疹、頭暈、乏力等。

副作用處理方式

1、背痛：建議患者註意休息，保證充足的休息時間，避免勞累，避免干重活。

2、頭痛：可以使用熱水袋或冰袋敷在頭痛部位。必要時可遵醫囑使用頭藥物治療，例如對乙酰氨基酚等，可以緩解頭痛，輕柔地按摩頸部肌肉可能有助於緩解頭痛。

3、疲乏：患者應確保充足的睡眠和休息。同時均衡飲食，確保攝入足夠的維生素和礦物質。

4、腹瀉：患者應避免進食油膩、寒涼、辛辣和高纖維的食物，同時保證攝入充足水分，必要時使用抗腹瀉藥物治療。

5、噁心：噁心的患者應避免油膩、辛辣刺激性食物，多吃一些清淡、易消化的食物。同時保持室內空氣新鮮，避免強烈的氣味。美托洛爾或甲氧氯普胺等抗噁心藥物可以減輕噁心。

注意事項

當血漿濃度明顯增高時，依利格魯司(eliglustat)可導致ECG間期延長，甚至增加增加的風險。

1、服用CYP2D6或CYP3A抑製劑的患者應根據抑製劑類型、CYP2D6代謝型狀態或肝損害程度避免使用或需要調整依利格魯司(eliglustat)的劑量。

2、臨床試驗期間尚未研究依利格魯司(eliglustat)在既存心臟疾病患者中的使用。以下患者避免使用依利格魯司(eliglustat)：

（1）既存心臟疾病（心動過緩、充血性心力衰竭、心臟傳導阻滯、近期急性心肌梗死、室性心律失常）；

（2）長QT綜合徵。

（3）與IA類（例如普魯卡因胺）或III類（例如胺碘酮）抗心律失常藥物聯用。

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