美格鲁特(Miglustat)2024年的价格是多少钱一盒?

美格魯特(Miglustat)2024年的價格

美格魯特(Miglustat)截止到2024年1月4日還沒有在中國大陸地區上市，目前了解到的如下：

美格魯特(zavesca)土耳其版規格100mg*84粒，價格大概是13000$左右一盒，但價格受多種因素影響不固定。

美格魯特(Miglustat)的適應症和作用

美格魯特(Miglustat)是一種口服神經酰胺葡萄糖基轉移酶抑製劑，可防止戈謝病患者中發生的葡萄糖腦苷脂溶酶體積累。在針對 1 型戈謝病患者的非對照試驗中，美格魯特(Miglustat)（50 或 100 毫克，每日 3 次）持續 6-12 個月顯著降低基線肝臟和脾臟體積。

美格魯特(Miglustat)的治療效果

酶替代療法（ERT）對戈謝病骨病（GD）的影響有限，可能需要長達 8 年的時間才能顯現出來。美格魯特(Miglustat)是一種葡萄糖酰胺合成酶抑製劑，可能會對戈謝病骨病產生積極影響。

本研究對參加了3項跨國開放標籤臨床試驗的患者在2年觀察期內的前瞻性數據進行了匯總分析，這些試驗評估了美格魯特(Miglustat)100毫克TID（目前批准的治療劑量）的療效和耐受性。對骨骼表現進行了定性評估，並將其與治療和脾臟狀況聯繫起來。通過腰椎和/或股骨頸的雙能X射線吸收測定法評估對BMD（骨礦物質密度）的影響。

試驗結果

分析涉及 72 名患者，其中 41 人（57%）曾接受過 ERT 治療，20 人（28%）接受過脾切除術。研究開始時最常見的骨相關表現是骨質疏鬆症（43/63 [68%]名患者）和骨痛（41/65 [63%]名患者）。 2 年後，54/65（83%）名患者表示沒有骨痛。包括高風險患者（即脾切除患者）在內的所有亞組患者的骨痛減輕程度相當。沒有出現新的骨危機、血管性壞死或病理性骨折病例。

在每個時間點（第 6、12 和 24 個月），腰椎和股骨頸的 BMD Z 值均比基線有所改善。脾切除患者股骨頸的 BMD Z 值顯著增加，骨質疏鬆患者兩個部位的 BMD Z 值也顯著增加。

結論

對美格魯特(Miglustat)100毫克TID的3項開放標籤研究進行的匯總分析表明，美格魯特(Miglustat)單藥治療可降低1型GD患者骨痛的發生率並改善骨密度，包括那些有脾切除術和/或骨質疏鬆症病史的患者。

美格魯特(Miglustat)的用法用量

治療1型高雪氏症(戈謝病)成人患者美格魯特(Miglustat)的推薦為1粒 100 mg 膠囊，每日3次，定期口服。

如果漏服一劑藥物，應在下次計劃時間服用下一粒美格魯特膠囊。

部分患者可能因不良反應，如震顫或腹瀉，需減量至1粒 100 mg 膠囊，每日1～2次。

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參考文獻

Pastores GM, Elstein D, Hrebícek M, Zimran A. Effect of miglustat on bone disease in adults with type 1 Gaucher disease: a pooled analysis of three multinational, open-label studies. Clin Ther. 2007 Aug;29(8):1645-54. doi: 10.1016/j.clinthera.2007.08.006. PMID: 17919546.