依利格鲁司胶囊(Cerdelga)的价格是多少钱?

依利格魯司膠囊（Cerdelga）的價格

依利格魯司膠囊的價格目前了解到大概是218125$左右一盒，規格是84mg，價格受多種因素影響不固定。

截止到2023年12月4日，依利格魯司膠囊還沒有在中國大陸地區上市，國內的醫院藥房還沒有售賣，也沒有內容公佈。依利格魯司膠囊（Cerdelga）在海外的上市時間是2014年8月在美國獲批上市。

依利格魯司膠囊（Cerdelga）的購藥渠道

由於患者必須在醫生的指導下使用依利格魯司膠囊，因此，患者通常可以在就診醫院的藥房或特殊藥品配送中心購買到依利格魯司膠囊。在購買前，患者需要提供醫生開具的處方，並出示相應的就診記錄。有需要的患者可以去已經上市依利格魯司膠囊的地區購買。

一些專門經營藥品銷售的電商平台或在線藥店往往提供了便捷的購藥方式。患者只需要在平台上搜索依利格魯司膠囊，並加入購物車進行結算。購買時，患者需要提供相應的個人信息和處方，部分電商平台還可能需要對處方進行驗證。有需要的患者可以通過國內專業的海外醫療服務機構的幫助獲取，可以將藥物郵寄到家，性價比更高。

依利格魯司膠囊（Cerdelga）的用法用量

依利格魯司膠囊（Cerdelga）適用於長期治療經 FDA 許可試驗檢測為 CYP2D6 快代謝型 （EM）、慢代謝型 （PM）、中間代謝型 （IM） 1 型高雪氏症 （GD1） 成人患者。不同的類型，用藥會有差別。

CYP2D6 代謝型狀態：

EM型的劑量是84 mg 每日兩次；

IM型的劑量是84 mg 每日兩次；

PM型的劑量是84 mg 每日一次。

整粒吞服膠囊，最好用水送服，不得壓碎、溶解或打開膠囊。用藥期間避免食用葡萄柚或葡萄柚汁（強效 CYP3A 抑製劑）。

依利格魯司膠囊（Cerdelga）的治療效果

是一種口服底物減少療法，是治療CYP2D6代謝不良、中等或廣泛的1型戈謝病（GD1）成人患者（超過90％的患者）的一線療法。在3期ENGAGE試驗（NCT00891202）的主要分析中，與安慰劑相比，依利格魯司膠囊（Cerdelga）治療9個月後脾臟和肝臟體積顯著縮小，血紅蛋白濃度和血小板計數增加。

一項試驗報告了進入試驗延長期的患者的 18 個月療效，在延長期內，所有患者都接受了依利格魯司膠囊（Cerdelga）治療。在 40 名試驗患者中，39 人進入了延長期，38 人完成了 18 個月的治療。測定了脾臟和肝臟體積、血紅蛋白濃度、血小板計數、骨礦物質密度、骨髓負擔和戈謝病生物標誌物的絕對值和隨時間變化的百分比。

對於在雙盲期隨機接受依利格魯司膠囊（Cerdelga）治療的患者，繼續接受依利格魯司膠囊（Cerdelga）治療9個月後，所有疾病參數都會得到逐步改善。

對於在雙盲期隨機接受安慰劑治療的患者，在為期9個月的開放標籤期接受依利格魯司膠囊（Cerdelga）治療後，脾臟和肝臟體積顯著縮小，血紅蛋白和血小板顯著增加，變化率與在雙盲期接受依利格魯司膠囊（Cerdelga）治療的患者相似。

依利格魯司膠囊（Cerdelga）治療還改善了骨髓負擔評分、骨礦物質密度和戈謝病的既定生物標誌物，包括生物活性脂質葡萄糖鞘氨醇的減少。這些發現強調了依利格魯司膠囊（Cerdelga）對治療無效患者的療效。依利格魯司膠囊（Cerdelga）的耐受性良好，長期服用也不會產生新的安全問題。

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參考文獻

Mistry PK, Lukina E, Ben Turkia H, Shankar SP, Baris H, Ghosn M, Mehta A, Packman S, Pastores G, Petakov M, Assouline S, Balwani M, Danda S, Hadjiev E, Ortega A, Gaemers SJM, Tayag R, Peterschmitt MJ. Outcomes after 18 months of eliglustat therapy in treatment-naïve adults with Gaucher disease type 1: The phase 3 ENGAGE trial. Am J Hematol. 2017 Nov;92(11):1170-1176. doi: 10.1002/ajh.24877. Epub 2017 Oct 3. PMID: 28762527; PMCID: PMC5656936.