美格鲁特(Miglustat)的适应症,功效与作用,用法用量,疗效及价格？

美格魯特(Miglustat)適應症

美格魯特(Miglustat)是一種葡糖神經酰胺合酶抑製劑，適用於單藥治療酶替代療法不適合治療的輕到中度Ⅰ型戈謝病成人患者。

功效與作用

1、減輕症狀：戈謝病是一種遺傳性疾病，由於體內缺乏戈謝酶（glucocerebrosidase）的活性，導致脂質（葡萄糖苷脂）在細胞內積聚。可以通過抑制特定酶的活性，減少脂質積聚，從而減輕症狀，如肝脾腫大、骨病變、貧血、血小板減少等。

2、延緩疾病進展：美格魯特(Miglustat)可以在一定程度上延緩戈謝病的進展。雖然它不能治愈該疾病，但在早期使用和長期維持治療的情況下，它可以減少病情的惡化和並發症的發展。

3、改善生活質量：通過減輕症狀和延緩疾病進展，美格魯特(Miglustat)可以顯著改善戈謝病患者的生活質量。它可以減少疼痛、疲勞和其他相關症狀，從而提高患者的整體健康和生活滿意度。

中國上市信息

美格魯特(Miglustat)已在中國大陸地區及中國台灣上市，但截止2023年12月5日，還沒有在中國香港上市。

劑型規格

膠囊：100mg美格魯特(Miglustat)，白色不透明硬明膠膠囊，膠囊帽上用黑色印有“OGT 918”，膠囊體上用黑色印有“100”。

用法用量

1、推薦劑量：

對於成年高雪氏症1型病人，建議一顆，每次100毫克，每天三次，並定時服用。如果錯過了一次，下一次應該在預定的時間服用美格魯特(Miglustat)膠囊。

部分患者可能因不良反應，如震顫或腹瀉，需減量至1粒100mg膠囊，每日1-2次。

2、腎功能不全患者：

在輕度腎損害（調整後肌酐清除率50-70mL/min/1.73m2）患者中，美格魯特(Miglustat)可以每天2次100毫克的劑量開始治療。

對於中度腎損害患者（調整後肌酐清除率為30-50mL/min/1.73m2），以每天1粒100mg膠囊的劑量開始美格魯特(Miglustat)治療。不建議重度腎損害（肌酐清除率<30mL/min/1.73m2）患者使用美格魯特(Miglustat)。

副作用

美格魯特(Miglustat)最常見的包括腹瀉、體重減輕、頭痛包括偏頭痛、震顫、肌肉抽筋、走路不穩、厭食、腿抽筋、頭暈、虛弱、四肢沉重、記憶力下降、感覺異常、胃脹、背痛、便秘、胃痛、脹氣、噁心和嘔吐、口乾、消化不良、視力問題、血小板減少、與食物無關的胃痛和月經改變。

副作用處理方法

1、頭痛：如果患者使用美格魯特(Miglustat)後出現頭痛症狀，應注意休息，保持充足睡眠，平時避免熬夜。頭痛嚴重可通過局部按摩、艾灸、針灸等方法治療，必要時可通過藥物治療緩解。

2、胃部不適：建議患者調整飲食，避免進食辣椒、麻辣燙、火鍋等辛辣刺激性食物，以及雪糕、冷飲等生冷食物，有助於改善胃部不適。

3、便秘：便秘的患者應適當增加飲水量，多吃新鮮蔬菜、水果，便秘嚴重時可通過使用開塞露、乳果糖等方法緩解症狀。

4、視力問題：如果治療過程中患者視力出現問題，應注意保護眼睛，減少電子產品的使用時間，避免長時間用眼。

5、腹瀉：腹瀉的患者應注意腹部保暖，必要時使用蒙脫石散等藥物止瀉。

臨床治療效果

美格魯特(Miglustat)是一種可逆抑制鞘醣脂合成的亞氨基糖小分子，是唯一一種被批准用於治療成人和兒科患者尼曼-皮克病C型(NP-C)進行性神經表現的疾病特異性藥物。

NP-C是一種罕見的常染色體隱性脂質儲存障礙，以細胞內脂質轉運受損和導致過早死亡的進行性神經症狀為特徵。

在一項隨機臨床試驗、長期擴展研究和回顧性觀察隊列研究中，口服美格魯特(Miglustat)治療穩定了患有該疾病的兒童和成人患者的NP-C關鍵神經表現(包括水平掃視眼球運動峰值速度、行走、操作、語言和吞嚥)。在其他臨床經驗報告中，已經證實了美格魯特(Miglustat)在穩定或減緩疾病進展方面的治療效果。

特殊人群用藥

1、妊娠：妊娠婦女不建議使用美格魯特(Miglustat)治療，當對妊娠女性給藥時，美格魯特(Miglustat)可能導致胎兒損害。

2、哺乳期：美格魯特(Miglustat)可能存在於乳汁中。由於母乳喂養嬰兒發生嚴重不良反應的可能性，建議不要進行母乳喂養。

3、兒童：不建議兒童使用此藥。

注意事項

1、遵循醫生的指導：患者應始終按照醫生的指示和建議使用美格魯特(Miglustat)。不要自行改變劑量或停止使用藥物，除非經過醫生的指導。

2、不良反應：用藥前患者應注意美格魯特(Miglustat)的不良反應，如果治療過程中疑似出現不良反應，應及時處理。

3、藥物相互作用：在使用美格魯特(Miglustat)之前，告知醫生正在使用的其他藥物，包括處方藥、非處方藥、保健品和補充劑。以免某些藥物與美格魯特(Miglustat)相互作用，影響其療效或增加副作用的風險。

4、肝功能和腎功能：美格魯特(Miglustat)的代謝和排泄主要通過肝臟和腎臟進行。如果患者有肝功能或腎功能受損的情況，可在醫生的指導下調整劑量或監測藥物的安全性。

5、定期復查：美格魯特(Miglustat)通常需要長期維持治，建議患者按照醫生的指導定期復查，並遵循他們的建議和治療計劃。

藥物價格及儲存

據了解，美格魯特(zavesca)土耳其版約13000$一盒，應在68ºF-77ºF(20ºC-25ºC)室溫下儲存。

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