美格鲁特(zavesca)的功效与作用？

美格魯特(zavesca)是一種用於治療戈謝病類型1的藥物，它的主要成分是麥格司他。美格魯特能夠通過抑制酶的活性，從而減緩脂質物質的積累。

美格魯特(zavesca)的功效

通過抑制葡萄醣脂質合成酶（Glucosylceramide synthase）的活性，從而抑制葡萄糖腦苷脂的形成。

葡萄糖腦苷脂是一種在人體細胞中正常合成的代謝產物，但是戈謝病患者的合成途徑會受到影響，導致葡萄糖腦苷脂在細胞內累積，進而影響細胞的功能。

美格魯特(zavesca)的作用

美格魯特作為一種底物還原療法，通過減少葡萄糖神經酷胺合成酶的活性，從而減少葡萄糖腦苷脂的合成，是一種用於治療輕度或中度1型戈謝病成年患者的藥物，能夠緩解戈謝病的症狀，改善患者的生存質量。

美格魯特可以降低鞘醣脂生物合成的速率，使鞘醣脂底物的量降低到使缺乏的葡萄糖腦苷脂酶的殘餘活性更有效的水平，可以減緩戈謝病患者的病情進展，改善肝臟和脾臟腫大、血小板減少、貧血等表現，提高患者的生活質量。

美格魯特(zavesca)的

臨床研究表明，美格魯特可以改善戈謝病患者的症狀和生活質量。它可以減少肝脾腫大、改善骨骼症狀、減輕疼痛、改善肝功能和血液指標等。此外，美格魯特還可以提高患者的體力活動能力和日常生活能力。

在一項非對照試驗中，接受美格魯特治療1型戈謝病成年患者持續治療6-12個月後，顯著降低了基線肝臟和脾臟體積，劑量越高，器官體積減少的越大，具有延長病人生存時間、改善症狀、預後良好等效果。

在一項研究中報告了5名兒童接受美格魯特100mg每日三次治療長達6年的效果。總體而言，3/5的患者在開始使用美格魯特之前表現出進行性吞嚥困難，4/5的患者表現出明顯的認知和/或運動障礙。

在美格魯特治療期間，吞嚥功能穩定，在四名可評估的患者中，吞嚥困難量表或吸入穿透指數評分沒有顯著增加。簡易精神狀態檢查的分數表明，在美格魯特治療的前3-6個月認知功能有所改善，隨後穩定長達5年，大多數患者的行走功能至少在治療的前2年保持穩定。

需要注意的是，美格魯特並不能治愈戈謝病，但可以對病情進行控制和管理，從而改善患者的生活質量。具體的治療效果可能因個體差異而有所不同，因此，患者應根據醫生的指導和監測進行個體化的治療方案。

美格魯特(zavesca)的和處理措施

1、消化系統問題：包括腹脹、腹瀉、噁心、嘔吐等。這些副作用通常在開始使用藥物時較為常見，但可能在治療過程中逐漸減輕。可以嘗試分次服藥，避免空腹服用。

2、外周神經病變：可能表現為手腳感覺異常、疼痛等，建議及時告知醫生，醫生可能會進行相應的調整或停藥。

3、疲勞和頭暈：可能會感到疲勞、頭暈或眩暈，注意休息和避免過度勞累。

4、骨骼問題：長期使用美格魯特可能會導致骨骼問題，如骨質疏鬆，建議定期進行骨密度檢查，遵循醫生的建議進行飲食補充或其他治療。

5、其他副作用：可能會出現呼吸道感染、皮疹、肝酶升高等不常見的副作用。如果出現這些副作用，請及時告知醫生，以便進行進一步評估和處理。

總結

對於輕度或中度1型戈謝病成年患者，美格魯特通常作為酶替代療法的輔助療法或當酶替代療法無效時的單一療法。因此，在應用美格魯特治療戈謝病時，需要在醫生的指導下合理使用。此外，由於戈謝病是一種遺傳性疾病，對於有家族遺傳史的患者，應注意預防和早期發現病情。

參考文獻：

Chien YH, Peng SF, Yang CC, Lee NC, Tsai LK, Huang AC, Su SC, Tseng CC, Hwu WL. Long-term efficacy of miglustat in paediatric patients with Niemann-Pick disease type C. J Inherit Metab Dis. 2013 Jan;36(1):129-37. doi: 10.1007/s10545-012-9479-9. Epub 2012 Apr 5. PMID: 22476655.

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