依利格鲁司(Cerdelga)的功效与作用？

(Cerdelga)是一種葡糖腦苷脂結構類似物,可抑制葡糖腦苷脂合成酶的活性,降低戈謝病患者溶酶體中的葡糖腦苷脂含量,從而改善患者的症狀。

關於依利格魯司(Cerdelga)

2014年8月，美國FDA批准依利格魯司Cerdelga(eliglustat)治療1型戈謝病。戈謝病是一種罕見的遺傳性疾病，由於缺乏葡糖腦苷脂酶而引起脂肪在脾臟、肝臟及骨髓聚積，主要特徵包括肝臟及脾臟腫大和貧血。本品通過抑制脂肪形成的代謝過程而減少脂肪的產生。此外，本品還獲得FDA罕用藥資格。

依利格魯司(Cerdelga)的作用

依利格魯司(Cerdelga)為葡萄糖苷酰鞘氨醇的結構類似物,對葡萄糖苷酰鞘氨醇合成酶具有抑製作用，從而可減少葡萄糖苷酰鞘氨醇在溶酶體中的貯積,改善患者症狀。臨床前藥理學研究顯示，依利格魯司口服時生物利用度高，且毒性較低。

依利格魯司(Cerdelga)的功效

兩項199例1型戈謝病患者參與的評價了本品的安全性及有效性。

在一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心臨床研究中，40例之前未接受過酶替代治療的1型戈謝病受試者以初始劑量42 mg接受治療，一日2次，4週後，服用最大劑量（一日2次，每次84 mg)治療。第39週時，與安慰劑相比，本品可使脾臟體積、肝臟體積、血小板計數及血紅蛋白水平得到更大改善。

另一項159例曾用酶替代療法治療穩定的1型戈謝病受試者參與的臨床研究比較了本品與酶替代療法的安全性及有效性。受試者接受酶替代治療藥物伊米苷酶或本品治療。

研究表明，本品在穩定血紅蛋白水平、改善血小板計數及脾臟和肝臟體積方面與伊米苷酶有類似療效。

依利格魯司(Cerdelga)的副作用

依利格魯司(Cerdelga)常見不良反應為疲勞、頭痛、噁心、腹瀉、背部疼痛、四肢疼痛和上腹部疼痛。以下是處理這些不良反應的一些建議：

1、疲勞：多休息，保持良好的睡眠質量，適量參與輕度的身體活動，保持飲食均衡，避免過度疲勞。

2、頭痛：可以考慮使用非處方藥物，如對乙酰氨基酚（撲熱息痛）來緩解頭痛。如果症狀持續或加重，建議諮詢醫生。

3、噁心和腹瀉：保持飲食清淡，避免食用過多油膩或刺激性食物。分多次進食，避免過度進食。如症狀嚴重或持續，建議諮詢醫生。

4、背部疼痛和四肢疼痛：可以嘗試使用非處方藥物，如布洛芬（布洛芬酸）或其他非甾體類抗炎藥物來減輕疼痛。注意遵循藥物的使用說明和劑量建議。

5、上腹部疼痛：保持飲食規律，避免食用過多辛辣或刺激性食物。如症狀嚴重或持續，建議諮詢醫生。

總結

臨床研究表明,依利格魯司能夠顯著改善患者肝脾腫大的症狀，提高血小板計數，且療效不劣於伊米甘酶，對於酶替代治療達到預期目標的患者,可使各項臨床指標均維持穩定。因此,依利格魯司將成為戈謝病治療極具競爭力的新選擇。

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