依利格鲁司治疗戈谢病效果怎么样？

由賽諾菲(Sanofi)旗下健贊公司研發,商品名:Cerdelga。 2014年8月19日經FDA正式批准上市，用於成人Ⅰ型戈謝病的長期治療。戈謝病是一種世界範圍內的疾病，各地區具有病例被發現，但是在不同的群體中,發病率有明顯差異。例如戈謝病的全球發病率約為五萬到十萬分之一左右，但是具體到北歐的猶太人群體，發病率則上升到四百分之一。那麼，依利格魯司治療戈謝病效果怎麼樣？

依利格魯司的作用

依利格魯司是葡糖神經酰胺合酶的有效和特異性抑製劑，可作為GD1的底物還原療法（SRT）。 SRT旨在降低主要底物糖基神經酰胺（GL-1）的合成速率，使其與GD1患者的分解代謝速率受損相匹配，從而防止了糖基神經酰胺積聚並減輕臨床表現。

依利格魯司治療戈謝病效果

兩項199例1型戈謝病患者參與的臨床研究評價了本品的安全性及有效性。在一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心臨床研究中，40例之前未接受過酶替代治療的1型戈謝病受試者以初始劑量42 mg接受治療，一日2次，4週後，服用最大劑量（一日2次，每次84 mg)治療。第39週時，與安慰劑相比，本品可使脾臟體積、肝臟體積、血小板計數及血紅蛋白水平得到更大改善。

另一項159例曾用酶替代療法治療穩定的1型戈謝病受試者參與的臨床研究比較了本品與酶替代療法的安全性及有效性。受試者接受酶替代治療藥物伊米苷酶或本品治療。研究表明，本品在穩定血紅蛋白水平、改善血小板計數及脾臟和肝臟體積方面與伊米苷酶有類似療效。常見不良反應為疲勞、頭痛、噁心、腹瀉、背部疼痛、四肢疼痛和上腹部疼痛。

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