kaftrio治疗囊性纤维化效果怎么样?

kaftrio治療囊性纖維化效果顯著，可以通過不同的機制改善囊性纖維化病患者的症狀和生活質量。 Kaftrio是由三種藥物組合而成：elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor，這一用藥方案可顯著改善肺功能、汗液氯化物、呼吸系統症狀。 elexacaftor和tezacaftor可以增加細胞表面的成熟CFTR蛋白的數量，可以改善離子通道的功能，從而減輕病患者的症狀，ivacaftor可以促進CFTR蛋白跨越細胞膜，並提高其運輸鹽和水的能力。這有助於水化和清除呼吸道的粘液，減少黏稠的黏液對呼吸道的阻塞，從而改善呼吸功能。

kaftrio治療囊性纖維化試驗效果

在一項針對F508del基因突變同型囊性纖維化患者的2期研究中，在tezacaftor和ivacaftor的基礎上添加新一代CFTR校正劑elexacaftor（VX-445）可進一步改善F508del-CFTR功能和臨床療效。

研究方法

這項關於 elexacaftor 聯合 tezacaftor 和 ivacaftor 的 3 期、多中心、隨機、雙盲、主動對照試驗（ NCT03525548）在 4 個國家的 44 個地點進行。符合條件的參與者為囊性纖維化F508del突變同源患者，年齡在12歲或12歲以上，病情穩定，1秒內預測用力呼氣容積（ppFEV1）百分比在40%-90%（含）之間。

經過4週的tezacaftor加ivacaftor磨合期後，參與者被隨機分配（1:1）到4週的elexacaftor 200毫克口服，每天一次，加上tezacaftor 100毫克口服，每天一次，加上ivacaftor 150毫克口服，每12小時一次進行對比。

主要結果是第4週時ppFEV1與基線（tezacaftor加ivacaftor磨合期結束時測量）相比的絕對變化。主要次要結果是氯化汗的絕對變化和囊性纖維化問卷-修訂版呼吸領域（CFQ-R RD）評分。

研究結果

共有107 名參與者被隨機分配（55 名在 elexacaftor 加 tezacaftor 加 ivacaftor 組，52 名在 tezacaftor 加 ivacaftor 組），並完成了為期 4 週的治療。 elexacaftor 加 tezacaftor 加 ivacaftor 組的 ppFEV1 主要結果有所改善（最小二乘法均值 [LSM] 治療差異為 10-0 個百分點 [95% CI 7-4 至 12-6]、 p<0-0001）和主要次要結果汗液氯化物濃度（LSM 治療差異 -45-1 mmol/L [95% CI -50-1 to -40-1]，p<0-0001），以及 CFQ-R RD 評分（LSM 治療差異 17-4 分 [95% CI 11-8 to 23-0]，p<0-0001）與 tezacaftor 加 ivacaftor 組相比均有改善。三聯療法耐受性良好，無停藥現象，大多數為輕度或中度。

試驗結論

與單用tezacaftor加ivacaftor相比，Elexacaftor加tezacaftor加ivacaftor（kaftrio）能帶來顯著的臨床獲益，而且安全性良好，顯示出有可能為F508del基因突變的囊性纖維化患者的生活帶來變革性的改善。

kaftrio的價格

截止到2023年10月11日還沒有在國內大陸地區上市，大陸地區的醫院藥房還買不到，也沒有價格方面的內容公佈。目前通過國內專業的海外醫療服務機構了解到，kaftrio規格75 mg / 50 mg / 100 mg (56 tabs.) 的價格大概是123600$左右一盒。

有需要的患者可以去已經上市的地區購買，但要去正規醫院藥房，以免上當受騙。也可以通過國內專業的海外醫療服務機構（如醫伴旅）獲取，可以將藥物郵寄到家，既能保證是正品，價格也實惠，能減輕不小的經濟負擔。但價格受多種因素制約不固定，具體費用和獲取流程建議諮詢客服人員，獲取藥物有保障。

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參考文獻

Heijerman HGM, McKone EF, Downey DG, Van Braeckel E, Rowe SM, Tullis E, Mall MA, Welter JJ, Ramsey BW, McKee CM, Marigowda G, Moskowitz SM, Waltz D, Sosnay PR, Simard C, Ahluwalia N, Xuan F, Zhang Y, Taylor-Cousar JL, McCoy KS; VX17-445-103 Trial Group. Efficacy and safety of the elexacaftor plus tezacaftor plus ivacaftor combination regimen in people with cystic fibrosis homozygous for the F508del mutation: a double-blind, randomised, phase 3 trial. Lancet. 2019 Nov 23;394(10212):1940-1948. doi: 10.1016/S0140-6736(19)32597-8. Epub 2019 Oct 31. Erratum in: Lancet. 2020 May 30;395(10238):1694. PMID: 31679946; PMCID: PMC7571408.