Kalydeco的功效,购药渠道,副作用,注意事项?

Kalydeco的功效

Kalydeco也被稱作ivacaftor，適用於年齡≥6歲，在CFTR基因中有一種G551D突變囊性纖維化(CF)患者的治療，有助於CFTR基因功能更好地製造蛋白質，並從而改善患者的肺功能和CF導致的其他方面的問題，從而減輕疾病的症狀。

臨床試驗

在對照臨床試驗中，囊性纖維化（CF）調節劑藥物 elexacaftor/tezacaftor/ (ETI) 被證明對至少有一個 F508del 等位基因的患者非常有效。研究目標 PROMISE 是一項批准後研究（NCT NCT04038047），旨在了解 ETI 在更多樣化的美國患者群體中臨床使用 30 個月後的廣泛效果，併計劃在 6 個月後進行分析。

研究方法

對首次使用 ETI 的 487 名年齡在 12 歲或以上且至少有一個 F508del 等位基因的 CF 患者進行前瞻性觀察研究。在接受 ETI 治療前以及治療 1、3 和 6 個月後進行評估。結果包括預測 FEV1 百分比（ppFEV1）、汗液氯化物濃度、體重指數（BMI）和自我報告的呼吸道症狀的變化。

試驗結果

44.1%的患者使用tezacaftor/Kalydeco或lumacaftor/Kalydeco進入研究，而6.7%的患者使用ivacaftor，分別與F508del同源基因和G551D等位基因一致。在接受 ETI 治療 6 個月後，ppFEV1 比基線提高了 9.76 個百分點，囊性纖維化問卷修訂版呼吸領域評分提高了 20.4 分（95% CI，18.3 至 22.5），汗液氯化物降低了 -41.7 mmol/L（95% CI，-43.8 至 -39.6）。體重指數也明顯增加。

試驗結論

臨床處方中的 ETI 可顯著改善肺功能、呼吸道症狀和體重指數，適用於未接受調節劑藥物治療、使用現有兩藥聯合治療或單獨使用Kalydeco的不同人群。每組患者的汗液氯化物濃度都有顯著降低，這與整個研究人群ppFEV1的改善相關。

Kalydeco的購藥渠道

購買Kalydeco需要具備合法的處方證明，並且一般需要通過以下途徑獲得：

1、醫生處方：首先，您需要諮詢醫生或專科醫師，進行相關檢查和評估後，如果您被診斷患有與Kalydeco適應症相符的基因突變引起的囊性纖維化，並且醫生認為Kalydeco對您有益，醫生會開具處方給您。

2、藥店或醫療機構：您可以攜帶處方去當地的合法藥店或醫療機構購買Kalydeco。請確保購買藥品的地方是具有合法資質的，以確保藥品的質量和安全性。

3、在線購買：一些國家或地區允許在線購買處方藥，您可以在合法的藥店網站或電子藥店上購買Kalydeco。在網上購買藥物時，請確保選擇可信賴的網站，並遵循相關法規和規定。

4、不方便遠行的患者也可以通過國內專業的海外醫療服務機構（如醫伴旅）獲取，可以將藥物郵寄到家，既能保證是正品，也實惠，但由於多種因素制約，具體費用和獲取流程建議諮詢客服人員。

請注意，購買處方藥物需要遵守當地國家或地區的法規和規定，並且在購買前最好諮詢醫生、藥師或相關專業人士以獲取準確的指導。

Kalydeco的副作用

Kalydeco的副作用常見的包括頭痛、上呼吸道感染、腹痛、腹瀉、皮疹、鼻塞、鼻漏、鼻炎、流感、鼻竇炎、丙氨酸轉氨酶、肌酸磷酸激酶、天冬​​氨酸轉氨酶、血膽紅素升高等。患者的體質和病情不同，用藥後的副作用表現也是不一樣的。

用藥期間一定要保證充足的休息時間，避免勞累，疼痛時可以在醫生的指導下服用止痛藥物。但不同的副作用具體的治療方法會因病因和病情而異。建議您諮詢醫生，根據醫生的診斷和建議進行治療，可能包括休息、適當的藥物治療、充足的水分攝入、保持清潔和衛生等。對於各項指標的升高建議由醫生進行評估和進一步的檢查，以了解可能的病因和製定相應的治療方案。

Kalydeco的注意事項

1、對於有轉氨酶升高病史的患者，應考慮增加肝功能檢查的監測頻率。

2、使用Kalydeco會出現免疫系統疾病：速發過敏反應。

3、不建議 Kalydeco 與強效 CYP3A 誘導劑（例如利福平、聖約翰草）聯合給藥

4、建議開始 Kalydeco 治療的兒科患者進行基線和隨訪眼科檢查。

5、肝功能、腎功能受損者需在醫生的指導下用藥。

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參考文獻

Nichols DP, Paynter AC, Heltshe SL, Donaldson SH, Frederick CA, Freedman SD, Gelfond D, Hoffman LR, Kelly A, Narkewicz MR, Pittman JE, Ratjen F, Rosenfeld M, Sagel SD, Schwarzenberg SJ, Singh PK, Solomon GM, Stalvey MS, Clancy JP, Kirby S, Van Dalfsen JM, Kloster MH, Rowe SM; PROMISE Study group. Clinical Effectiveness of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in People with Cystic Fibrosis: A Clinical Trial. Am J Respir Crit Care Med. 2022 Mar 1;205(5):529-539. doi: 10.1164/rccm.202108-1986OC. PMID: 34784492; PMCID: PMC8906485.