pulmozyme兒童用藥療效？

Pulmozyme

是一種稀釋粘液的吸入藥物，用於管理和治療囊性纖維化。已被證明可減少用力肺活量(FVC)大於預測值40%的選定患者的呼吸道感染。

pulmozyme在體外增加了CF痰的可傾倒性並降低了其粘彈性，並且在動物模型中增加了其粘膜纖毛的可運輸性。

短期(10天)I期和II期臨床試驗表明，pulmozyme在改善患有輕中度肺部疾病的臨床穩定型CF患者的肺功能方面是安全、有效的，FVC≥預測值的40%。

關於囊性纖維化

囊性纖維化是一種常染色體隱性多系統進行性疾病，導致各種器官的粘液變得粘稠。這種疾病主要影響患者的上下呼吸道，導致長期肺部感染，並隨著時間的推移限制呼吸能力。

pulmozyme兒童用藥

研究目的：呼吸道粘液阻塞是兒科重症監護病房(PICU)患兒面臨的主要挑戰，評估粘液溶解藥物pulmozyme治療PICU非囊性纖維化疾病的證據和當代應用。

研究方法：為了進行質量評估和數據綜合，僅納入了隨機對照試驗(RCT )，這些試驗在PICU的危重兒科患者(< 18歲)中比較了pulmozyme與標準治療或安慰劑。

研究結果：pulmozyme導致機械通氣持續時間減少約1天，減少36%。有證據表明，與安慰劑相比，在為期一個月至兩年的試驗中，使用 pulmozyme治療囊性纖維化患者可改善肺功能，在6個月或更長時間的試驗中，肺部惡化有所減少。

pulmozyme治療一個月以上與CF患者肺功能的改善有關，持續六個月的試驗結果也顯示了同樣的效果。為期兩年的治療(基於一項試驗)顯著改善了兒童的FEV(1)，並且感染性惡化的風險沒有顯著降低。

在隨機對照試驗中，聲音改變和皮疹似乎是唯一報告頻率增加的。

參考文獻：

den Hollander B, Linssen RSN, Cortjens B, van Etten-Jamaludin FS, van Woensel JBM, Bem RA; Dutch Collaborative PICU Research Network. Use of dornase alfa in the paediatric intensive care unit: current literature and a national cross-sectional survey. Eur J Hosp Pharm. 2022 May;29(3):123-128. doi: 10.1136/ejhpharm-2020-002507. Epub 2020 Oct 29. PMID: 33122405; PMCID: PMC9047925.

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