地拉罗司治疗铁质积聚效果怎样？

（恩瑞格,Deferasirox）是一種三齒狀鐵螯合劑，是由諾華公司開發的、目前唯一的口服的鐵離子螯合劑。由於地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）在血漿中持續存在，可使血漿非轉鐵蛋白結合鐵持續減少，直接清除體內毒性形成的鐵。那麼，地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）治療鐵質積聚效果怎樣？

多中心、前瞻性臨床試驗用於評估低危或中危-1骨髓增生異常綜合徵（MDS）患者使用地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）的安全性及療效。研究選擇血清鐵蛋白≥1000μg/L，有輸血依賴且已輸紅細胞≥20U的患者入組。地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）使用起始劑量為20 mg/kg/d，最高可調至40 mg/kg/d。共176例患者入組研究，其中173例接受治療。 53％的患者完成12個月的治療（n =91），其平均血清鐵蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治療，36.5％的患者完成3年的治療（N = 33）。

研究發現，血清鐵蛋白的減少與ALT改善呈顯著正相關（P <0.001）。 68例（39.3％）患者基線不穩定血漿鐵（LPI）升高。 13週後，所有LPI基線水平異常的患者均恢復正常。根據國際工作組2006年的標準， 51名患者（28％）血像得到改善，其中只有7例患者接受了生長因子或MDS的治療。在為期3年的研究中，138（79.8％）例患者中止了治療，其中43例（24.8％）因發生了不良事件或病情惡化，23例（13.2％）因實驗室檢測值異常。最常見的藥物相關的不良事件是胃腸功能紊亂和血肌酐上升。

據患者們的反應，地拉羅司（恩瑞格,Deferasirox）療效甚好，它對患有地中海貧血症或其他罕見的貧血症這類因需要長期輸血而導致鐵質積聚的患者（需要長期輸血人士(輸血量達100毫升/公斤) 及血清鐵蛋白超過1000微克/升）起著良好的輔助作用。

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