地拉罗司的获批适应症

美國食品藥品管理局（FDA）於 1 月 23 日批准（去鐵斯若）新適應症，用於 10 歲及以上非輸血依賴性地中海貧血 (NTDT) 患者的慢性鐵過載治療。 NTDT 是地中海貧血的一種溫和形式，不需要頻繁的輸血。但久而久之，NTDT 患者會存有鐵過載風險，可導致致命的器官損傷。 FDA 同時批准 FerriScan 上市作為地拉羅司的一種影像搭配診斷試劑。 FDA 先前已批准 FerriScan 用於檢測肝鐵濃度 (LIC)，但其在地拉羅司臨床研究中的用途是篩選臨床治療患者及管理治療，其用途被限定為地拉羅司安全、有效應用所必要的影像搭配診斷試劑。

根據美國國家心臟、肺和血液研究所的信息，美國估計有 1000 人患有地中海貧血。地中海貧血能使機體製造較少健康紅細胞和血紅蛋白，而血紅蛋白的作用是將氧氣運送到身體各部位，並將身體各部位的二氧化碳運回到肺，然後由肺呼出。一些患有地中海貧血的患者需要經常輸血，以保持血紅蛋白處於一種可以接受的水平。而鐵過載在這部分患者身上是常見的現象。

地拉羅司之前被批准用於 2 歲及以上患者因輸血而導致的鐵過載治療，而這次的批准可以使地拉羅司用於 NTDT 鐵過載患者的治療。地拉羅司應該用於每 1 克乾燥肝組織中含鐵量至少 5 毫克的 NTDT 患者。地拉羅司的新適應症是 FDA 通過加速審批程序批准的，這樣可以使患者能夠儘早地應用這種有前景的新藥，以治療嚴重或威脅生命的疾病，同時公司要進行額外的研究以確保地拉羅司的臨床效果。

Richard Pazdur 是 FDA 藥物評價和研究中心血液科和腫瘤科產品辦公室主任。他表示：“通過加速審批程序，FDA 可以使該藥物盡快應用到需要減少多餘鐵的患者身上，地拉羅司是第一個獲得批准用於治療 NTDT 患者鐵過載的藥物。” 

由諾華公司上市銷售，目前已在全球幾十個國家和地區獲批上市，包括中國。