地拉罗司适应症

是由諾華公司開發的、目前唯一的口服的鐵離子螯合劑，於2005年11月獲得FDA批准，用於2歲及以上因輸血導致的慢性鐵過載患者。 2012年12月地拉羅司獲歐盟委員會批准，用於因甲磺酸去鐵胺療法禁忌或不足而需螯合療法的10歲及以上非輸血依賴性地中海貧血（NTDT）綜合徵患者慢性鐵過載的治療。 2013年1月23日FDA批准地拉羅司新適應症，用於10歲及以上非輸血依賴性地中海貧血(NTDT)患者的慢性鐵過載治療。

慢性貧血如地中海貧血或鐮狀細胞貧血患者通常需要定期的紅血細胞輸入。重複輸入產生毒性，並最終致命，鐵以不溶性鐵蛋白在機體多個組織中積累。這種慢性鐵超負荷發生的原因是機體不能有效消除鐵。慢性鐵超負荷是嚴重的症狀，並且器官衰竭可由於產生的鐵沉積物而發生。當心臟或肝臟受到影響時，該症狀可威脅生命。鐵超負荷通過給予鐵螯合劑而得到治療，該鐵螯合劑驅動鐵沉積物進入可溶性複合物，該可溶性複合物可被排出機體。許多患者如地中海貧血、鐵粒幼紅細胞貧血、骨髓增生異常綜合徵和再生障礙性貧血等患者需要長 期依賴輸血治療，導致體內鐵沉積增加，繼發輸血相關性鐵過載，從而引起組織損傷及多個臟器的功能損害，心臟並發症包括心肌梗塞、充血性心力衰竭、心律失常是最常見的死亡原因。鐵螯合劑是 一種建立在定向與體內鐵離子結合，有效地提高鐵的排泄，降低體內鐵的含量及其在各器官的病理性沉積 的新型除鐵治療的手段，也是目前治療鐵過載唯一有效的藥物。鐵螯合劑的應用 大大降低了長期輸血患者的死亡率並提高了生活質量，其臨床應用一直受到廣泛的關注和重視。 目前應用於臨床的鐵螯合劑公認效果最好的就是地拉羅司。

適應症：1.大於等於2歲、繼發於輸血的慢性鐵過載輸血性含鐵血黃素沉著症患者，當血清鐵蛋白持續 >l000 L 時則出現慢性鐵過載症狀，此時應開始鐵螯合治療；2. 對於接受ASCT治療的患者在發生鐵過載時也可給予鐵螯合劑治療；3. 可用於治療 Fanconi綜合徵所致的可逆性腎功能不全。