CTx-1301三期試驗公佈積極數據，助力兒童多動症治療新突破

2025年5月20日，Cingulate生物製藥公司公佈了一項針對6至17歲注意力缺陷多動障礙（ADHD）患者的3期臨床試驗頂線數據。結果顯示，該公司開發的新型藥物CTx-1301在不同劑量組均顯著改善了患者的ADHD症狀，且在短短5週內就展現出強勁的治療效果，效應值介於0.737至1.185之間。若該藥物獲得美國FDA批准，將有望成為滿足全球兒童及青少年ADHD患者未被充分滿足治療需求的一線選擇。

CTx-1301是一種創新型右哌甲酯專利製劑。右哌甲酯作為一種中樞神經系統興奮劑，能夠增強大腦中去甲腎上腺素和多巴胺的活性，已被廣泛用於ADHD的治療。與傳統緩釋製劑不同，CTx-1301採用獨特的三階段釋放技術，按預定的時間和比例精準釋放藥效成分，因而起效更迅速且維持時間更長，有助於提高患者服藥的便利性和療效的穩定性。

此次公佈的臨床試驗是隨機、雙盲且安慰劑對照的CTx-1301-005試驗（ClinicalTrials.gov編號NCT05286762），入選患者均為6至17歲，且經過嚴格篩選，需符合ADHD評定量表（ADHD-RS-5）評分28分及以上，以及臨床總體印象嚴重程度（CGI-S）評分4分或更高的中度及以上病情標準。研究中，103名患者被隨機分配接受不同劑量的CTx-1301（18.75毫克、25毫克、37.5毫克）或安慰劑，治療週期為5週。患者在治療初期從12.5毫克劑量開始逐步調整至目標劑量。

試驗的主要評估指標是第5週時ADHD-RS-5評分與基線的變化情況。結果顯示，所有CTx-1301劑量組均顯著優於安慰劑組，降低了ADHD症狀的嚴重度，統計學顯著性分別為P=0.018（18.75毫克）、P=0.011（25毫克）及P=0.001（37.5毫克）。此外，臨床總體印象改善量表（CGI-I）評分也顯示患者症狀有明顯好轉。效應值方面，37.5毫克劑量組的改善最為顯著，達到了1.185的高值，整體平均效應值為0.901，反映出藥物在不同劑量下均具有良好療效。

除了療效數據外，Cingulate生物製藥還披露了CTx-1301的安全性情況。今年3月發布的多項臨床試驗結果表明，該藥物的安全性表現穩定，未出現新的安全性警示。同時，公司還發布了50毫克高劑量組的食物效應研究結果，證實CTx-1301可以在有無食物的情況下服用，這為患者的日常使用提供了更大靈活性。結合成人和兒童患者的綜合數據，Cingulate預計將在今年夏季向FDA提交新藥申請（NDA），為CTx-1301的上市奠定基礎。

總體來看，CTx-1301的3期試驗結果為ADHD兒科患者帶來了新的治療希望。其快速起效、長效維持及良好的安全性，均有望改善患者生活質量，解決目前市場上治療藥物的不足。隨著新藥申請的推進，未來CTx-1301有望成為兒童及青少年ADHD管理中的重要治療方案。

參考資料：Efficacy results announced from Cingulate’s phase 3 pediatric study of CTx-1301 (dexmethylphenidate) for ADHD. News release. Cingulate. May 20, 2025.