FDA批准擴大Jivi適用範圍，7歲以上血友病A兒童獲益

近日，拜耳公司宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）正式擴大了Jivi（抗血友病因子[重組]，聚乙二醇化-aucl）的適用人群範圍，新增了7歲及以上曾接受治療的兒童患者。這一變更使得Jivi不僅適用於成人血友病A患者，也能為更年輕的兒童患者提供有效的治療選擇。 Jivi是一種基於重組DNA技術開發的凝血因子VIII濃縮製劑，最初於2018年8月獲得FDA批准，主要用於治療12歲及以上的成人及青少年患者，包括按需止血、圍手術期出血管理以及常規預防治療。

此次FDA擴展批准的依據，主要來自兩項重要的臨床研究——Alfa-PROTECT和PROTECT Kids。 Alfa-PROTECT研究共納入了35名7至12歲的重度血友病A患兒，旨在評估Jivi用於預防和治療出血事件的安全性及有效性。該研究特別關注了輸注前4天的免疫反應，包括對藥物中聚乙二醇（PEG）的敏感性以及可能引發的急性過敏反應和藥物失效風險。研究中，患者接受了至少50次每日兩次的Jivi預防性治療，治療週期達26週，並且大多數患者在後續延長研究中繼續接受觀察。 PROTECT Kids研究則重點關注12歲以下兒童的藥代動力學表現和療效，收集了73名患者的數據，確保Jivi在該人群中的安全使用。

臨床數據顯示，7至12歲兒童通過Jivi治療取得了顯著療效。在按需治療方面，患者約有97%的出血事件能夠通過1至2次輸注有效控制。圍手術期的管理也表現良好，7名患者共進行了10次小型手術，其中大部分手術的止血效果被評估為“良好”或“極好”。常規預防治療中，57名兒童患者中42人接受每週兩次的Jivi治療，中位暴露天數超過50天。研究報告的年化出血率（ABR）平均僅為1.7，其中超過六成患者未出現出血事件。這些數據充分證明了Jivi在兒童患者群體中的良好療效。

在安全性方面，Jivi的常見不良反應包括頭痛、發熱、咳嗽和腹痛。需特別注意的是，部分患者可能出現對聚乙二醇的免疫反應，表現為急性超敏反應或藥物療效降低。因此，FDA明確指出，7歲以下兒童因存在較高的過敏和藥效喪失風險，不建議使用Jivi治療。總體來看，Jivi的新批准範圍為7歲及以上血友病A患兒帶來了更多治療選擇，標誌著該領域的治療進展，也為臨床提供了更豐富的治療方案參考。

參考資料：U.S. FDA grants approval for Jivi® antihemophilic factor (Recombinant), PEGylated-aucl in pediatric patients 7 to under 12 years of age with hemophilia A (congenital factor VIII deficiency). News release. Bayer. May 19, 2025.