諾和諾德公佈Sogroya三期臨床數據，展現生長障礙兒童長效生長激素治療新進展

2025年5月12日，諾和諾德公司發布了其針對青春期前生長障礙兒童使用每週一次長效生長激素Sogroya（Somapacitan）的三期臨床試驗頂線數據。試驗結果顯示，Sogroya在改善患有生長障礙兒童的年生長速度方面效果顯著，其療效與現有每日註射的生長激素諾澤（Norditropin，somatropin）相當，且耐受性良好。這一重要進展為生長激素缺乏兒童帶來了更為便捷且有效的治療選擇，尤其減輕了患者及家庭因每日註射帶來的負擔。

Sogroya是一種長效人生長激素類似物，最初於2020年8月在美國獲批，用於替代成人生長激素缺乏患者體內不足的內源性生長激素。隨後，2023年4月，Sogroya獲准用於治療2.5歲及以上兒童中因內源性生長激素分泌不足而導致的生長障礙。這種創新藥物通過每週一次給藥的方式，極大地提升了用藥的便利性，避免了傳統每日註射的繁瑣。

本次發布的數據來源於三期隨機開放標籤平行對照REAL8試驗（註冊號NCT05330325），該試驗重點評估了Sogroya與諾澤在2至10歲患有小於胎齡兒（SGA）、特納綜合徵、努南綜合徵以及特發性矮小症兒童中的療效和安全性。試驗中，努南綜合徵、特納綜合徵及特發性矮小症患兒接受每週0.24mg/kg的Sogroya治療，另一組則每日註射0.050mg/kg的諾澤。小於胎齡兒患兒則被分為三組，分別接受每週0.24mg/kg的Sogroya、每日0.035mg/kg低劑量諾澤或每日0.067mg/kg高劑量諾澤。

研究結果顯示，Sogroya在第52周身高增長速度方面的表現不遜於諾澤。具體而言，小於胎齡兒患兒中，Sogroya的年生長速度為11.0厘米，明顯優於低劑量對照組的9.4厘米，同時與高劑量對照組的11.1厘米持平。努南綜合徵患兒接受Sogroya治療時，年生長速度為10.4厘米，顯著高於對照組的9.2厘米。特發性矮小症患兒中，Sogroya與對照藥物的年生長速度均為10.5厘米，顯示出相當的療效。安全性方面，Sogroya耐受良好，未報告任何嚴重安全問題，且與對照藥物在胰島素樣生長因子1（IGF-1）反應上無明顯差異。

諾和諾德表示，REAL8試驗中特納綜合徵患者的詳細數據將在2025年晚些時候公佈。值得關注的是，今年4月，公司已基於REAL8及單臂REAL9（NCT05723835）試驗數據，向歐盟和美國監管機構提交了包括小於胎齡兒、努南綜合徵和特納綜合徵兒童適應症的上市申請。這些臨床研究覆蓋了10歲及以上年齡段的小於胎齡兒及相關疾病患兒，彰顯了Sogroya在多種兒童生長障礙領域的廣泛潛力。此次臨床數據的發佈為該藥的監管審批及臨床應用奠定了堅實基礎，也為患者及其家庭帶來了治療的新希望。

參考資料：Sogroya® (somapacitan) is an efficacious and well-tolerated long-acting growth hormone in children with growth disorders: results from REAL8 phase 3 basket study presented at the joint Congress of ESPE and ESE. Retrieved May 12, 2025.