甲磺酸貝舒地爾片對多線治療失敗的cGVHD患者療效如何？

甲磺酸貝舒地爾片（belumosudil），作為一種創新的激酶抑製劑，為12歲及以上患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的成人和兒童患者提供了新的治療選擇。這些患者通常經歷了至少兩次系統性治療的失敗，面臨著炎症和纖維化等嚴重並發症的風險。貝舒地爾通過精準地阻斷免疫系統中的特定蛋白質，有效降低了cGVHD中可能發生的炎症反應和器官組織的疤痕化進程。

FDA對貝舒地爾的批准，是基於一項名為ROCKstar（KD025-213）的關鍵臨床試驗的安全性和有效性結果。這項試驗是一項隨機、開放標籤、多中心的研究，專門評估了貝舒地爾在接受2至5種先前全身治療仍無效的cGVHD患者中的療效。試驗中，65例患者每日口服一次200mg的貝舒地爾。這些患者的cGVHD診斷中位時間為25.3個月，且48%的患者有四個或更多器官受累，病情相當複雜。患者之前接受的系統治療中位數為3種，其中78%的患者對最後一次治療表現為難治性。

在試驗的第7個治療週期第1天，貝舒地爾展現出了令人鼓舞的療效數據。總緩解率（ORR）達到了75%，其中6%的患者實現了完全緩解，69%的患者達到了部分緩解。值得注意的是，到首次反應的中位時間僅為1.8個月，這顯示了貝舒地爾快速起效的特點。此外，62%的應答者在應答後至少12個月內不需要新的全身治療，這進一步證明了其持久的治療效果。

在安全性方面，貝舒地爾的耐受性良好，不良事件與接受皮質類固醇和/或其他免疫抑製劑治療的晚期cGVHD患者的預期一致，未出現超出預期的安全性問題。

綜上所述，貝舒地爾片為多線治療失敗的cGVHD患者提供了新的治療希望，其臨床試驗數據充分支持了其在這一難治性疾病中的應用前景。

參考資料：https://www.drugs.com/pro/rezurock.html