Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）價格貴不貴？從哪裡能買到？

Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）是一種前沿的基因療法，它針對的是一種名為異染性腦白質營養不良（MLD）的罕見遺傳疾病。 MLD由芳基硫酸酯酶A（ARSA）基因的雙等位基因突變引起，這種突變導致ARSA酶活性降低，進而影響大腦和神經系統的正常發育和功能。 Lenmeldy特別適用於兩類兒童患者：一類是無臨床表現的晚期嬰兒型或早期青少年型MLD患者；另一類是有早期臨床表現，但仍然能夠獨立行走，且尚未出現認知能力下降的早期青少年型MLD患者。

在美國，Lenmeldy已被批准用於治療這些症狀前或早期症狀性的MLD兒童。它採用了一次性、個體化單劑量輸注的方式，利用患者自身的造血幹細胞進行基因改造。具體來說，從患者體內採集的干細胞會被添加ARSA基因的功能性副本，然後這些經過改造的干細胞會被移植回患者體內，在骨髓中植入並繁殖。這些改造後的干細胞能夠產生ARSA酶，這種酶對於分解體內積累的有害硫苷脂至關重要，從而可能阻止MLD的病情進展。

然而，在接受Lenmeldy治療之前，患者必須接受高劑量化療，以清除骨髓中的原有細胞，為改造後的干細胞騰出空間。這一過程雖然增加了治療的複雜性，但也是確保治療效果不可或缺的一步。 Lenmeldy的出現為MLD患者帶來了新的希望，儘管治療過程複雜且價格昂貴，但對於那些渴望戰勝疾病、重獲健康的孩子來說，這無疑是一種值得期待的療法。

Lenmeldy作為去年剛被美國FDA批准上市的新療法，價格十分昂貴，國內目前尚未開展此項治療。若患者有需求，建議諮詢正規海外醫療諮詢公司以獲取詳細信息。

參考鏈接：https://www.drugs.com/lenmeldy.html