艾基維崙賽（Idecabtagene vicleucel）的簡介及上市情況

一、通用名稱：Idecabtagene vicleucel靜脈輸注混懸液

商品名稱：Abecma

二、適應症：

艾基維崙賽（Idecabtagene vicleucel）是一種B細胞成熟抗原（BCMA）指導的遺傳修飾自體T細胞免疫療法，用於治療經過兩種或更多種先前療法（包括免疫調節劑、蛋白酶體抑製劑和抗CD38單克隆抗體）後復發或難治性多發性骨髓瘤（MM）的成年患者。

三、用法用量：

艾基維崙賽是用患者自己的T細胞製備的，這些T細胞是從血液中提取的，並在實驗室中經過基因改造。艾基維崙賽只能用於其細胞被用於製造藥物的患者。它是作為一個單一的輸液到靜脈。在使用艾基維崙賽之前，患者應該接受短期化療，清除現有的白細胞。在輸液前，患者會服用撲熱息痛和一種抗組胺藥，以降低輸液反應的風險。

1、白細胞分離術：收集白細胞。

2、製造過程：浸劑是在一個專門的實驗室中製造的（大約需要4週）。

3、輸注前化療：患者在艾基維崙賽輸注前接受三天的化療。

4、輸注：艾基維崙賽輸注在淋巴清除化療完成後兩天進行。它是通過放置在靜脈中的導管進行靜脈輸注的。輸注前30至60分鐘給予術前用藥。

5、監測：為了進行安全監測，患者必須在輸注後至少在治療中心停留7天，並在設施停留2小時內停留4週。

如果患者有以下任何一種情況，輸液可能會延遲7天：

1、未解決的嚴重不良事件(尤其是肺部事件、心臟事件或低血壓)，包括之前化療後的事件；

2、活動性感染或炎性疾病。

四、不良反應：

在艾基維崙賽的臨床研究中，最常見的不良反應包括包括CRS、發熱、任何感染、發熱性中性粒細胞減少症、低丙種球蛋白血症、肌肉骨骼疼痛、低血壓、不明病原體感染、疲勞、心動過速、腹瀉、噁心、頭痛、腦病、呼吸困難和水腫。

五、供應和儲存：

艾基維崙賽裝在一個或多個輸液袋中，袋中含有在5% DMSO中的轉基因自體T細胞的冷凍懸浮液。艾基維崙賽的每個輸液袋都單獨包裝在一個金屬盒中。艾基維崙賽儲存在液態氮的蒸汽相中，並通過液態氮乾蒸汽運輸器提供，包括50毫升、250ml、500mL輸液袋和金屬盒；將冷凍的艾基維崙賽儲存在液氮的蒸汽相中（≤零下130°C）。輸注前解凍艾基維崙賽。

六、作用機制：

艾基維崙賽是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）陽性T細胞療法，B細胞成熟抗原在正常和惡性漿細胞表面表達。 CAR構建體包括針對抗原特異性的抗BCMA scFv靶向結構域、跨膜結構域、CD3-ζT細胞活化結構域和4-1BB共刺激結構域。抗原特異性激活ABECMA導致CAR陽性T細胞增殖、細胞因子分泌和隨後的BCMA表達細胞的溶細胞性殺傷。

七、上市情況：

艾基維崙賽於2021年3月在美國獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准上市，於2021年8月獲得歐洲藥品管理局（EMA）批准在歐盟使用，商品名為Abecma。

參考資料：https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=b90c1fe7-f5cc-464e-958a-af36e9c26d7c##