關於羅普司亭/羅米司亭的相關臨床試驗

大量證據支持羅普司亭/羅米司亭（Romiplostim）治療免疫性血小板減少症（ITP）的有效性和安全性。幾項不同階段的臨床試驗表明，羅普司亭可持續增加血小板計數，並降低成人ITP患者的出血事件發生率。此外，觀察和現實世界研究的結果與臨床試驗的結果相似；數據顯示羅普司亭改善了血小板計數，減少了出血事件和住院時間。有趣的是，一些研究報告稱，患者在相當長的時間內保持無治療反應。

在2期試驗中，1μg/kg劑量組從首次給藥到血小板計數達到峰值的中位時間為18天，3μg/kg劑量組為19天，安慰劑組為63天。在一項包括脾切除和非脾切除成年患者的3期試驗中，25%的患者在服用羅普司亭1週後達到目標血小板計數≥50×109/L，50%的患者在服用羅普司亭2-3週後達到目標血小板計數≥50×109/L。在另一項3期試驗中，76%接受羅普司亭的成人在第2周有反應（血小板計數≥50×109/L）。

一項匯總分析報告稱，68%的脾切除患者和80%的非脾切除患者獲得了持續的血小板反應（定義為12周中有9週的血小板計數≥50×109/L，在每次合格血小板計數前的4週內沒有使用救援藥物）。

在一項前瞻性多中心介入研究中，包括患有持續性或慢性原發性ITP且對TPO-RAs（羅普司亭或eltrombopag[艾曲泊帕]）治療完全緩解的成人，48名患者中有27名患者在治療結束後獲得持續緩解（血小板計數＞30×109/L且無出血），48名患者中有15名患者在第24週獲得持續完全緩解（血小板數＞100×109/L，無出血）。此外，在一項對121名成年ITP患者的多中心觀察研究中，51.3%接受羅普司亭的患者實現了無治療反應（在沒有任何旨在增加血小板計數的治療的情況下，血小板計數≥50×109/L至少6個月）。

對9項研究的數據整合分析表明，羅普司亭增加了ITP≤1年或ITP＞1年的患者的血小板計數，在ITP≤1年的患者中有更多的免治療緩解。羅普司亭和安慰劑/標準治療的安全性相似。 ITP患者評估問卷用於調查在兩項安慰劑對照的3期臨床試驗中，羅普司亭治療對脾切除和非脾切除患者HRQoL的影響。這些臨床試驗匯總的數據顯示，羅普司亭顯著改善了患有慢性ITP的成年患者的健康相關生活質量（HRQoL）。

羅普司亭耐受性良好，在臨床試驗中顯示出輕度至中度的不良事件（AE）。短期AE包括頭痛、疲勞、關節痛、頭暈、失眠、肌痛、四肢疼痛、腹痛、肩痛、消化不良和感覺異常。報告的嚴重不良事件包括出血、血栓形成、骨髓網織蛋白增加以及血液腫瘤或骨髓增生異常綜合徵。出血被認為與治療無關。雖然羅普司亭不會增加血栓栓塞並發症的風險，但對於有血栓栓塞並發症病史或血栓栓塞並發症風險增加的ITP患者，應謹慎使用。

很少有研究報導一些患者產生了羅普司亭的中和抗體；然而，這些抗體與臨床並發症或血小板計數減少無關。