Voranigo (Vorasidenib) 的療效怎麼樣

Voranigo（Vorasidenib）是美國食品藥品監督管理局（FDA）首次批准對具有易感IDH1或IDH2突變的2級星形細胞瘤或少突膠質細胞瘤患者進行系統性治療。臨床研究表明，vorasidenib耐受性良好，其安全性與多項研究結果一致。

在INDIGO（NCT04164901）的一項隨機、多中心、雙盲、安慰劑對照試驗中，對331例2級星形細胞瘤或少突膠質細胞瘤患者進行了療效評估，這些患者在手術後易受IDH1或IDH2突變的影響。患者以1:1的比例隨機接受每日一次口服vorasidenib或每日一次口服安慰劑，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。 IDH1或IDH2突變狀態由Life Technologies Corporation on comine Dx Target Test前瞻性確定。在記錄了影像學疾病進展後，隨機分配到安慰劑組的患者被允許交叉使用vorasidenib。之前接受過抗癌治療（包括化療或放療）的患者被排除在外。

主要療效結果指標是無進展生存期（PFS）採用盲法獨立審查委員會根據神經腫瘤學低級別膠質瘤（RANO-LGG）標準的改良反應評估。另一個療效結果指標是下一次干預的時間。 PFS的風險比為0.39（95%CI: 0.27-0.56），p值＜0.0001。 vorasidenib組未達到下一次干預的中位時間，安慰劑組為17.8個月（HR=0.26；95%CI：0.15-0.43，p＜0.0001）。

在預先指定的第二次中期分析中，根據盲法獨立審查委員會（BIRC）和下一次干預時間（TTNI）的關鍵次要終點，達到了無進展生存期（PFS）的主要療效結果，有利於vorasidenib組。與安慰劑組的11.1個月相比，vorasidenib組的中位PFS為27.7個月（風險比[HR]，0.39；95%置信區間[CI]，0.27-0.56；單側P＜0.001）。 TTNI也有統計學意義（HR，0.26；95%CI，0.15至0.43；單側P＜0.001）。 vorasidenib未達到TTNI中位數，安慰劑為17.8個月。 Vorasidenib還顯示平均減少腫瘤體積2.5%（TGR為-2.5%；95%CI：-4.7%至-0.2%），而腫瘤體積平均增加13.9%（TGR為13.9%；95%CI：11.1%至16.8%），由BIRC測量。