厄達替尼最新消息

2024 年 1 月 19 日，美國食品和藥物管理局批准了厄達替尼xa0erdafitinib（Balversa，Janssen Biotech）用於患有局部晚期或轉移性尿路上皮癌 (mUC) 的成年患者，這些患者俱有易感 FGFR3 基因改變，經 FDA 批准的伴隨診斷測試確定，其疾病在至少一種既往全身治療期間或之後出現進展。不建議厄達替尼用於治療符合資格且之前未接受過 PD-1 或u200bu200b PD-L1 抑製劑治療的患者。此次批准修訂了之前加速批准的適應症，適用於先前接受含鉑化療後出現易感 FGFR3 或 FGFR2 改變的 mUC 患者。

研究 BLC3001 隊列 1 評估了療效，這是一項隨機、開放標籤試驗，納入了 266 名患有特定 FGFR3 改變的 mUC 患者，這些患者之前接受過 1-2 種全身治療，包括 PD-1 或u200bu200b PD-L1 抑製劑。患者按照 1:1 的比例隨機分配接受厄達替尼治療或研究者選擇的化療方案（多西紫杉醇或長春氟寧）。隨機分組按區域、體能狀態以及內臟或骨轉移的存在進行分層。在中心實驗室中，通過 therascreen FGFR RGQ RT-PCR 試劑盒 (Qiagen) 從腫瘤組織中鑑定出 75% 患者的 FGFR3 改變，而其餘患者則通過本地下一代測序檢測來鑑定。

主要療效結果指標是總生存期（OS）。研究者評估的無進展生存期（PFS）和客觀緩解率（ORR）是額外的結果指標。

與化療相比，厄達替尼在 OS、PFS 和 ORR 方面有統計學上的顯著改善。接受厄達菲替尼治療的患者的中位 OS 為 12.1 個月（95% CI：10.3，16.4），接受化療的患者為 7.8 個月（95% CI：6.5，11.1）（風險比 [HR] 0.64 [95% CI：0.47， 0.88]；p 值=0.0050)。接受厄達替尼治療的患者的中位PFS為5.6個月（95% CI：4.4，5.7），接受化療的患者為2.7個月（95% CI：1.8，3.7）（HR 0.58 [95% CI：0.44，0.78]；p -值=0.0002)。接受厄達菲替尼治療的患者的確認 ORR 為 35.3% (95% CI: 27.3, 43.9)，接受化療的患者為 8.5% (95% CI: 4.3, 14.6)（p 值<0.001）。

最常見（>20%）的不良反應，包括實驗室異常，是磷酸鹽增加、指甲疾病、腹瀉、口腔炎、鹼性磷酸酶增加、血紅蛋白減少、丙氨酸轉氨酶增加、天冬氨酸轉氨酶增加、鈉減少、肌酐增加、口乾、磷酸鹽減少、掌蹠紅腫感覺綜合徵、味覺障礙、疲勞、皮膚乾燥、便秘、食慾下降、鈣增加、脫髮、乾眼、鉀增加和體重減輕。

厄達替尼的推薦劑量為每日一次口服 8 mg，在第 14 至 21 天時根據耐受性（包括高磷酸鹽血症）將劑量增加至每日一次 9 mg。治療應持續直至疾病進展或出現不可接受的毒性。

厄達替尼目前還沒有在國內上市，患者只能從國外進行購買或者聯繫正規的海外醫療諮詢公司。據了解，厄達替尼在香港上市的原研藥規格為4mg*14粒，價格在20000多元。厄達替尼也有相關仿製版本，孟加拉在海外上市的仿製版有多種版本分別有3mg、4mg、5mg三種規格，以4mg為例28片的價格在1000元左右。患者如果想了解更多關於厄達替尼仿製版的問題，請諮詢正規海外醫療諮詢公司進行了解。

綜上所述，厄達替尼作為一種新型的靶向治療藥物，在尿路上皮癌的治療中展現出了顯著的療效。然而，由於其在中國內地尚未上市，患者需要通過其他途徑來獲取該藥物。