埃拉菲布拉諾（Elafibranor）-Iqirvo上市了嗎？

Ipsen Biopharmaceuticals, Inc生產的埃拉菲布拉諾（Elafibranor）-Iqirvo於2024年6月10日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准上市，商品名稱為Iqirvo，成為原發性膽管炎（PBC）近十年來首個獲批的新藥。 Iqirvo於2021年從GENFIT獲得許可，繼續批准可能取決於進一步臨床試驗中的積極臨床益處。

Iqirvo是一種一流的每日一次口服過氧化物酶體增殖物激活受體（PPAR）激動劑，上市批准是基於減少鹼性磷酸酶（ALP），沒有增加肝臟毒性。存活率的提高或肝臟失代償事件的預防尚未得到證實。對於相當多的PBC患者來說，現有的治療方法並不能控制病情，反而可能會加重PBC的症狀。如果不加以管理，PBC可能會惡化，導致肝功能衰竭，在某些情況下，需要進行肝移植。

相關試驗表明，與安慰劑加熊去氧膽酸（UDCA）相比，Iqirvo加UDCA治療的患者達到復合主要生化反應終點的人數增加了13倍（分別為51%和4%，治療差異為47%）。 ALP是一種生化標誌物，在PBC試驗中用作替代終點。次要終點顯示僅Iqirvo治療的患者ALP水平正常化。大多數患者（95%）接受了與UDCA聯合的研究治療（Ikirvo或安慰劑）。

與單獨使用UDCA相比，Iqirvo在生化反應方面表現出統計學上的顯著改善。因此，Iqirvo是一種急需的治療選擇，也是PBC近十年來的第一種新藥。 但不建議患有或發展為失代償性肝硬化（如腹水、靜脈曲張出血、肝性腦病）的人使用Iqirvo。