埃拉菲布拉諾（Elafibranor）-Iqirvo的療效怎麼樣

原發性膽管炎（PBC）是一種罕見的慢性膽汁淤積性肝病，其特徵是小葉間膽管的破壞，導致膽汁淤積和肝纖維化。一種口服的雙重過氧化物酶體增殖物激活受體(PPAR) α和δ激動劑埃拉菲布拉諾（Elafibranor）-Iqirvo，作為原發性膽汁性膽管炎的治療是否有益尚不清楚。

在一項Iqirvo與安慰劑的對照試驗中，將對熊去氧膽酸（UDCA）療效不佳或副作用不可接受的原發性膽管炎患者隨機分配(比例為2:1)接受每日一次劑量為80mg的Iqirvo或安慰劑治療。主要終點是第52週時的生化反應（定義為鹼性磷酸酶水平<正常範圍上限的1.67倍，與基線相比下降≥15%，總膽紅素水平正常）。關鍵的次要終點是第52週時鹼性磷酸酶水平的正常化，以及從基線到第52周和第24週瘙癢強度的變化，如最嚴重瘙癢數字等級量表（Worst分數從0分[不癢]到10分[想像中最癢]）。

臨床研究結果顯示，51%接受Iqirvo治療的患者和4%接受安慰劑治療的患者中有出現生化反應（主要終點），差異為47個百分點（95%可信區間[CI]為32-57；P＜0.001）。在第52週，Iqirvo組中15%的患者的鹼性磷酸酶水平正常化，而安慰劑組中沒有患者的鹼性磷酸酶水平正常化（差異，15個百分點；95%CI，6-23；P=0.002）。在患有中度至重度瘙癢的患者中(Iqirvo組44例，安慰劑組22例)，WI-NRS從基線到第52週的最小二乘均值變化在兩組之間沒有顯著差異。與安慰劑組相比，Iqirvo組的不良事件發生率更高，包括腹痛、腹瀉、噁心和嘔吐。

總之，與安慰劑相比，Iqirvo治療改善了膽汁淤積的相關生化指標。