Rytelo（Imetelstat）上市了嗎？

Rytelo（Imetelstat）是一種新型的、一流的研究性端粒酶抑製劑，由Geron獨家擁有，由Geron開髮用於血液惡性腫瘤，已於2024年6月在美國獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准用於醫療用途，用於治療低至中度風險骨髓增生異常綜合徵（MDS）伴輸血依賴性貧血的成年患者，商品名Rytelo，這是一種寡核苷酸端粒酶抑製劑。

來自imetelstat的非臨床研究和臨床試驗的數據提供了強有力的證據，表明imetelstat靶向端粒酶，以抑制髓系惡性血液病中惡性幹細胞和祖細胞的失控增殖，導致惡性細胞凋亡。 Imetelstat已獲得FDA的快速通道認證，用於治療因與DEL（5q）無關的低或中度風險MDS導致的輸血依賴性貧血的成人患者，這些患者對紅細胞生成刺激劑難治或耐藥，以及中度風險或高度風險MDS的成人患者，這些患者的疾病在Janus激酶（JAK）抑製劑治療後復發或難治。

Rytelo是第一個進入臨床試驗的端粒酶抑製劑。在化學上，Rytelo是由三部分組成的合成綴合物：GRN163、硫代磷酰胺寡核苷酸和棕櫚酰脂質基團。 GRN163是具有端粒酶抑製作用的藥理成分，其療效已經受到了試驗的探究。 最常見的不良反應包括血小板減少、白細胞減少、中性粒細胞減少、天冬氨酸轉氨酶升高、鹼性磷酸酶升高、丙氨酸轉氨酶升高、疲勞、部分凝血活酶時間延長、關節痛/肌痛、新冠肺炎感染和頭痛。