Rytelo（Imetelstat）的療效怎麼樣

2024年6月6日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了Rytelo（Imetelstat），這是一種寡核苷酸端粒酶抑製劑，用於患有低至中度風險骨髓增生異常綜合徵（MDS）的成人，其輸血依賴性貧血需要4個或更多紅細胞單位超過8週，對紅細胞生成刺激劑（ESAs）無反應或失去反應或無資格。

在IMerge（NCT02598661）中評估了Rytelo的療效，這是一項在178名骨髓增生異常綜合徵患者中進行的隨機（2:1）、雙盲、安慰劑對照的多中心試驗。在28天的治療週期中，患者接受靜脈輸注7.1mg/kg的Rytelo或安慰劑，直到疾病進展或不可接受的毒性。根據既往紅細胞（RBC）輸血量和國際預後評分系統(IPSS)風險組對隨機分組進行分層。所有患者都接受了支持性治療，包括紅細胞輸注。

在Rytelo組中位隨訪時間為19.5個月和安慰劑組中位隨訪時間為17.5個月後，根據實現≥8周和≥24周紅細胞輸注獨立（RBC-TI）的患者比例確定療效，RBC-TI定義為從隨機分組到開始後續抗癌治療分別在任何連續8周和任何連續24週期間沒有紅細胞輸注Rytelo組≥8週RBC-TI的發生率為39.8%（95%CI，30.9，49.3），安慰劑組為15%（95%CI，7.1-26.6）（p值<0.001）。 Rytelo組≥24週RBC-TI的發生率為28%（95%CI，20.1-37），安慰劑組為3.3%（95%CI，0.4-11.5）（p值<0.001）。