艾伏尼布獲批治療特定骨髓增生異常綜合徵

去年十月，美國食品和藥物管理局（FDA）正式宣布，艾伏尼布（ivosidenib，商品名Tibsovo，由Servier Pharmaceuticals LLC生產）已獲准用於治療復發或難治性的骨髓增生異常綜合徵（MDS）成人患者，這些患者的病例需經FDA批准的測試確認為異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變型。同時，美國FDA還批准了Abbott RealTime IDH1 Assay作為輔助診斷工具，以篩選適合接受艾伏尼布治療的患者。

此次批准的依據來源於一項名為AG120-C-001（NCT02074839）的開放標籤、單臂、多中心臨床研究。該研究共納入了18名IDH1突變型的複發或難治性MDS成年患者。這些患者的IDH1突變均通過局部或中心診斷測試在外周血或骨髓中被檢測到，並經由Abbott RealTime IDH1檢測進行了回顧性確認。

在研究中，患者們接受了每日500mg的艾伏尼布口服治療，以28天為一個治療週期，持續治療直至疾病出現進展、發生u200bu200b不可接受的毒性反應或患者接受造血幹細胞移植。治療的中位持續時間為9.3個月，其中一名患者在使用艾伏尼布後還接受了乾細胞移植。

療效評估主要基於完全緩解（CR）或部分緩解（PR）率（根據2006年國際工作組對MDS的響應標準）、CR+PR的持續時間，以及從輸血依賴到輸血獨立的轉化率。研究結果顯示，所有觀察到的反應均達到了CR，CR率高達38.9%（95%置信區間：17.3%-64.3%）。中位CR時間為1.9個月（範圍在1.0至5.6個月之間），而中位CR的持續時間則無法準確估計（範圍從1.9個月到80.8個月以上）。在基線時依賴紅細胞（RBC）和/或血小板輸注的9名患者中，有6名（67%）在隨後的任何56天期間內擺脫了輸血依賴。而在基線時不依賴輸血的9名患者中，有7名（78%）在隨後的任何56天期間內保持了輸血獨立。

艾伏尼布治療過程中的常見不良反應與其在治療急性髓系白血病（AML）時觀察到的不良反應相似，主要包括胃腸道毒性（如腹瀉、便秘、粘膜炎和噁心）、關節痛、疲勞、咳嗽、肌痛和皮疹等。此外，艾伏尼布還有可能導致QTc延長。

目前，艾伏尼布已經在國內市場上架，但尚未被納入醫保範疇。國內市場上的艾伏尼布是原研版本，每盒包含250mg*60片，定價超過9萬元人民幣。對於尋求更為經濟選擇的患者來說，也可以考慮海外上市的艾伏尼布版本。海外版艾伏尼布分為原研和仿製兩種類型，其中原研版的價格高達26萬元人民幣，而在老撾盧修斯上市的仿製版價格則相對親民許多，僅為6800元左右。對於有關艾伏尼布的更多疑問或需求，建議諮詢專業的海外醫療專家以獲取更詳細的信息和建議。