Mavorixafor（Xolremdi）好用嗎

在WHIM綜合徵患者中，CXCR4受體基因的功能獲得性突變增強了CXCL12的反應性，導致白細胞滯留在骨髓中。 Mavorixafor通過降低野生型和突變型CXCR4變體對CXCL12的反應來發揮作用，從而改善中性粒細胞和淋巴細胞進入外周循環的動員。

WHIM第三階段臨床試驗是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照、為期52週的多中心研究，該研究評估了XOLREMDI在31名12歲及以上確診為WHIM綜合徵的患者中的療效和安全性。

該試驗通過改善中性粒細胞絕對計數（ANC）、淋巴細胞絕對計數（ALC）和減少感染來評估XOLREMDI的療效。

與安慰劑相比，XOLREMDI治療導致閾值以上時間（TAT）增加，在此期間ANC保持在500細胞/微升（TAT-ANC）的閾值或以上。此外，與安慰劑相比，ALC保持在1000細胞/微升（TAT-ALC）閾值或以上的持續時間顯著增加。

該藥物的療效也使用一個複合終點進行評估，該複合終點由總感染評分和總疣變化評分組成，採用勝率法。綜合終點中的獨立成分分析顯示，在接受XOLREMDI治療的患者中，考慮到感染的嚴重程度，總體感染評分下降了近40%™與服用安慰劑的人相比。此外，接受XOLREMDI的個人與安慰劑治療組相比，年感染率顯著降低了60%。然而，這種治療並沒有顯示出疣的改善。

試驗期間觀察到的最常見不良反應是血小板減少、糠疹、皮疹、鼻炎、鼻出血、嘔吐和頭暈。