普拉替尼的臨床數據

普拉替尼（Pralsetinib）是一種靶向療法，用於治療經美國美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的測試診斷為轉染（RET）融合陽性非小細胞肺癌（NSCLC）的成人患者的轉移性重排。

美國食品藥品監督管理局（FDA）對普拉替尼的批准來自名為ARROW的一期/二期開放標籤、非隨機、多中心、多隊列臨床試驗的結果。下一代測序(NGS)、原位熒光雜交(FISH)和其他測試檢測到RET基因融合。

總共有114名患者參加了兩個獨立的隊列。一個隊列有87名轉移性RET融合陽性非小細胞肺癌患者，其癌症在基於鉑的化療中進展，而另一個隊列有27名先前未治療的轉移性非小細胞肺癌患者。該研究的主要目標是總體緩解率（ORR）和緩解持續時間（DOR）。招募的患者接受了400mg普拉替尼，每天一次，直到疾病進展或不可接受的毒性。

之前接受過非小細胞肺癌治療的隊列顯示ORR為57%，而其中的中位緩解持續時間不可估計。 5.7%的患者表現出完全反應，而52%的患者表現出對治療的部分反應。總共80%的患者表現出6個月或更長時間的DOR。在另一組先前未治療的轉移性非小細胞肺癌患者中，ORR為70%。 11%的患者顯示出對治療的完全反應，而59%的患者顯示出對治療的部分反應。中位DOR為9個月，58%的患者顯示DOR至少為6個月。

在患者中觀察到的普拉替尼的常見副作用包括便秘、肌肉疼痛疲勞、高血壓、中性粒細胞和淋巴細胞減少、血紅蛋白減少、磷酸鹽減少、鈣減少、鈉減少和丙氨酸氨基轉移酶(ALT)增加。