斯帕森坦的治療效果

2023 年 2 月 17 日，斯帕森坦(Sparsentan)在美國獲得加速批准，用於降低原發性 IgA 腎病成人患者的蛋白尿，這些患者有疾病快速進展的風險，通常尿蛋白與肌酐比值 (UP/C) ≥ 1.5 g/g。它是第一個也是目前唯一被批准的治療 IgA 腎病的非免疫抑制療法。

該適應症是在基於減少蛋白尿的加速批准下獲得批准的。目前尚未確定斯帕森坦否能減緩 IgAN 患者的腎功能衰退。該適應症的繼續批准可能取決於驗證性臨床試驗中臨床益處的驗證和描述。

此次加速批准是基於與關鍵且正在進行的 3 期 PROTECT 研究中的活性比較藥物相比，蛋白尿具有臨床意義和統計顯著性改善，該研究是迄今為止斯帕森坦中最大的頭對頭乾預研究。 PROTECT 研究是一項全球、隨機、多中心、雙盲、主動對照臨床試驗，在 404 名 18 歲及以上患有 IgAN 且持續存在的患者中評估了 400 毫克斯帕森坦與 300 毫克厄貝沙坦的安全性和有效性。儘管進行了最大耐受的 ACE 或 ARB 治療，仍出現蛋白尿。

Topline 中期結果基於預先指定的主要分析集，該分析顯示，治療 36 週後，接受斯帕森坦治療的患者 蛋白尿較基線平均減少 49.8%，而蛋白尿較基線平均減少 15.1%對於接受厄貝沙坦治療的患者。根據 FDA 的要求，美國FDA 批准的標籤中包含的療效數據是一項事後敏感性分析，用於評估前 281 名隨機患者（整個試驗人群的一個子集）。在事後敏感性分析中，斯帕森坦的蛋白尿相對於基線的平均減少量為 45% ，而活性對照厄貝沙坦的蛋白尿平均減少量為 15%。預先指定和事後敏感性分析均表明斯帕森坦與活性比較藥物厄貝沙坦相比，實現了蛋白尿的快速持續減少，具有統計學意義和臨床意義的改善。

總的來說，斯帕森坦在治療IgA腎病方面表現出了顯著的治療效果，特別是在降低蛋白尿和保護腎臟功能方面。然而，患者在使用時仍需密切注意身體的反應，並在出現任何不適時及時就醫。以上信息主要基於臨床試驗和研究數據，實際效果可能因個體差異而異。因此，在使用斯帕森坦之前，患者應諮詢醫生以獲取專業建議。