培西達替尼(Pexidartinib)在國內實驗
培西達替尼(Pexidartinib)是一種新型的靶向治療藥物,用於治療一種罕見的腫瘤,稱為滑膜肉瘤(TGCT),也可稱為腱鞘鉅細胞瘤。目前,在國內對於培西達替尼的臨床實驗情況還不是很清楚。由於培西達替尼是一種較新的藥物,它的臨床試驗和研究通常是在全球範圍內進行的。這些試驗通常由製藥公司或醫療研究機構組織,並且需要通過相關的監管審批程序才能在國內進行。
培西達替尼在美國食品藥品監督管理局(FDA)通過批准,是基於在一項國際性、多中心、隨機(1:1)、雙盲、安慰劑對照試驗中觀察到的持久總體緩解率(ORR),該試驗招募了120名不適於手術切除的腱鞘鉅細胞瘤患者。獨立審查委員會在第25週確定ORR(實體瘤緩解評估標準1.1)。治療25週後,ORR為38%(95%置信區間:27,50),完全緩解率為15%,部分緩解率為23%。接受安慰劑的患者無反應(p<0.0001)。 23名患者中有22名在首次緩解後至少隨訪了6個月,並保持緩解≥6個月。此外,13名有反應的患者中有13名在最初反應後至少隨訪了12個月,反應維持≥12個月。
培西達替尼沒有在國內上市。培西達替尼在海外經上市後的價格等相關資訊較少,更多藥物信息及具體價格諮詢藥得醫學顧問。
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