特立氟胺(Teriflunomide)的作用是什麼,效果好嗎?
特立氟胺(Teriflunomide)是一種免疫調節藥物,通過阻斷二氫乳清酸脫氫酶來抑制嘧啶的從頭合成。特立氟胺可以抑制快速分裂的細胞,包括活化的T細胞,這些細胞被認為是多發性硬化(MS)疾病進程的驅動因素。與化療類藥物相比,特立氟胺可能會降低感染的風險,因為它對免疫系統的影響更有限。特立氟胺已經在五項主要研究中進行了研究,涉及2900多名復發緩解型MS患者。
一項涉及179名成年人的研究比較了特立氟胺和安慰劑(一種虛擬治療)對大腦掃描檢測到的大腦活動病變(發展中的損傷區域)數量的影響。 特立氟胺被發現比安慰劑更有效,大約9個月(36週)後,服用特立氟胺的患者每次掃描的活動病變數量約為1,而服用安慰劑的患者約為2.7。兩項涉及2257名成年人的研究比較了特立氟胺和安慰劑在減少每位患者每年復發次數方面的效果。治療持續了大約三年(152週)。 特立氟胺被發現比安慰劑更有效。在服用特立氟胺的患者中,復發率比服用安慰劑的患者多減少了約30%(特立氟胺的年復發率為0.35,而安慰劑為0.53)。這些研究還觀察了特立氟胺對患者殘疾水平變化的影響,並表明在大約兩年半(132週)的治療後,與安慰劑相比,殘疾惡化的風險降低了30%。

第四項研究涉及324名成年人,通過觀察患者首次復發或永久停止治療的時間,比較了特立氟胺和乾擾素β-1a(MS的另一種治療方法)對治療失敗率的影響。這項研究持續了兩年。這項研究的結果是不確定的。服用特立氟胺的患者永久停藥率為13.5%,而服用乾擾素β-1a的患者永久停藥率為24%。然而,特立氟胺的複發率為23.4%,而乾擾素β-1a的複發率為15.4%。這項研究不能得出特立氟胺和乾擾素β-1a治療多發性硬化症的任何差異的結論。另一項涉及166名兒童(10-17歲)的研究沒有得出結論,但它確實表明特立氟胺延長了大腦復發或病變的時間(特立氟胺大約為72週,而安慰劑為37週)。來自成人的數據和這項研究的結果支持在患有復發緩解型MS的兒童(10歲及以上)中使用特立氟胺。
特立氟胺原研藥已經在國內上市,並且通過醫保報銷標准進入醫保範圍,可能僅限於常規治療無效的多發性硬化患者購買,但不同地區報銷比例不同,報銷後的價格存在差異,規格14mg*28片每盒的價格在1萬人民幣左右,價格昂貴。在海外其他國家也有出售較為便宜的仿製藥,仿製藥的藥物成分與原研藥的藥物成分基本一致,由印度藥廠生產的規格14mg*30片每盒的價格在800人民幣左右(受匯率影響價格可能會發生波動)。
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