首個CELMoD藥物Zenbexus獲FDA加速批准，用於多發性骨髓瘤

　　【獲批要點】

　　百時美施貴寶宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准Zenbexus（iberdomide）聯合達雷妥尤單抗和透明質酸酶-fihj及地塞米松（即ZDd方案），用於既往接受過至少一線治療（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑）的多發性骨髓瘤成年患者。該適應症目前為加速批准，其完全批准將取決於驗證性試驗中對臨床獲益的進一步驗證和描述。

　　【全新治療類別】

　　Zenbexus是首個獲FDA批准的CELMoD藥物，屬於名為cereblon調節蛋白降解劑的全新藥物類別。重要安全信息提示，該藥帶有黑框警告，涉及胚胎-胎兒毒性以及靜脈和動脈血栓栓塞風險，妊娠女性禁用。

　　【關鍵研究數據】

　　此次批准基於EXCALIBER-RRMM研究的結果。研究顯示，在復發或難治性多發性骨髓瘤患者中，ZDd方案使微小殘留病（MRD）陰性完全緩解率較達雷妥尤單抗、硼替佐米和地塞米松方案實現翻倍。

　　【各方聲音】

　　百時美施貴寶首席醫學官兼開發負責人Cristian Massacesi醫學博士表示，作為首個獲批的CELMoD藥物，Zenbexus標誌著新治療類別的到來，驗證了公司靶向蛋白降解平台特別是CELMoD項目的實力，這只是一個開始。EXCALIBER-RRMM研究主要研究者、埃默里大學Winship癌症研究所首席醫學官Sagar Lonial博士指出，這一批准為復發或難治性多發性骨髓瘤帶來了期待已久的新治療類別，有望為患者帶來有意義的改變。國際骨髓瘤基金會總裁兼首席執行官Heather Cooper Ortner則強調，對於面臨首次復發的患者而言，每一個新選擇都為其醫療團隊提供了額外的治療可能，也為未來帶來新的希望。

　　【審評路徑與未來管線】

　　Zenbexus基於EXCALIBER-RRMM研究中任意時間點的MRD陰性完全緩解，獲得了突破性療法認定和加速批准，並通過FDA的Project Orbis倡議實現多國監管機構同步審評。值得關注的是，另一款在研CELMoD藥物mezigdomide聯合卡非佐米和地塞米松的新藥申請目前也在FDA審評中，處方藥使用者付費法案（PDUFA）目標日期為2027年5月13日。此外，百時美施貴寶持續提供患者支持與資源項目，幫助符合條件的患者獲得包括Zenbexus在內的治療。