FDA批准齊妥美尼布（ziftomenib）-Komzifti治療NPM1突變的複發性或難治性急性髓系白血病

2025年11月13日，食品藥品監督管理局（FDA）批准了齊妥美尼布（ziftomenib），商品名Komzifti，由Kura Oncology, Inc.生產。這一批准適用於患有復發或難治性急性髓系白血病（AML）的成人患者，特別是那些具有易感核磷蛋白1（NPM1）突變的患者，這些患者通常沒有令人滿意的替代治療方案。

一、功效和安全性

齊妥美尼布的功效和安全性是在一項名為KO-MEN-001的臨床試驗中進行了評估。這是一項開放標籤、多中心的單臂研究，共招募了112名患有復發或難治性AML的成人患者。研究採用了下一代測序或聚合酶鏈反應技術確認NPM1突變的存在，涵蓋了多種突變類型，包括A型、B型和D型突變，以及可能影響NPM1蛋白質細胞質定位的其他突變。

療效評估的主要指標包括完全緩解率（CR）和部分血液學恢復率（CRh），以及CR和CRh的持續時間，此外還評估了從輸血依賴轉為不依賴輸血的患者比例。研究結果顯示，中位隨訪時間為4.2個月（範圍為0.1至41.2個月）。在這段時間內，CR和CRh的總發生率為21.4%（95%可信區間：14.2%至30.2%），而CR和CRh的持續時間中位數為5個月（95%可信區間：1.9至8.1個月）。

具體來看，CR率為17.0%（95%可信區間：10.5%至25.2%），CRh率為4.5%（95%可信區間：1.5%至10.1%）。在基線時依賴紅細胞（RBC）和/或血小板輸注的66名患者中，有14名（21.2%）在基線後56天內變得不再需要輸注。在基線時不依賴於輸注的46名患者中，有12名（26.1%）在基線後的56天保持了不依賴輸注的狀態。

研究中還注意到了一些副作用，特別是分化綜合徵和QTc間期延長等，可能導致嚴重的健康問題。此外，齊妥美尼布還帶有胚胎-胎兒毒性的警告，提示使用該藥物的女性在妊娠期間需特別小心。

二、推薦用量

根據FDA的批准，齊妥美尼布的推薦劑量為600mg，每天口服一次，持續用藥直至疾病惡化或出現不可接受的毒性反應。患者在用藥期間應嚴格遵循醫生的指示，並定期接受監測，以確保治療的有效性和安全性。

齊妥美尼布的獲批為複發或難治性NPM1突變急性髓系白血病患者提供了新的治療選擇，填補了臨床治療上的空白。這一藥物的有效性和安全性得到了臨床研究的支持，雖然在使用過程中需注意潛在的副作用。

隨著對藥物研究的深入，未來可能會有更多關於其療效和安全性的相關數據發布，為患者的治療提供更加全面的指導。患者在接受這種新療法時，應與醫療團隊密切合作，根據自身的健康狀況和反應調整治療方案，以實現最佳的治療效果。

參考資料：https://www.drugs.com/komzifti.html