佩格塔克（Pegcetacoplan）-Empaveli的上市情況及市場反饋

佩格塔克（Pegcetacoplan）是一種靶向補體C3的治療藥物，由Apellis Pharmaceuticals公司開發，經過多年的臨床研究與試驗後，於2021年5月14日獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，用於治療成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）。這一批准標誌著Empaveli成為首個針對補體C3的靶向治療藥物，它為患有PNH的成人患者提供了一個全新的治療選擇。

PNH是一種罕見的、慢性且危及生命的血液疾病，主要表現為血管內和血管外溶血，導致紅細胞的破壞，進而引發貧血、疲勞、血紅蛋白尿等症狀。隨著時間的推移，PNH患者通常會經歷越來越多的健康問題，許多患者需要頻繁輸血來維持正常的血紅蛋白水平。傳統上，PNH的治療方法主要集中在通過C5抑製劑來減緩溶血過程。然而，Empaveli作為一種靶向補體C3的創新藥物，通過更早階段抑制補體系統的過度激活，表現出了更顯著的治療效果。

Empaveli的療效在臨床試驗中得到了充分的證明。在頭對頭3期PEGASUS研究中，Empaveli在提高PNH患者血紅蛋白水平和減少輸血需求方面均表現出顯著的優勢。與傳統的C5抑製劑Soliris相比，Empaveli能夠更快速、更有效地改善PNH患者的貧血症狀，並且在16週內，85%的Empaveli治療的患者沒有需要輸血，而依庫珠單抗治療組僅有15%的患者在同一時間內達到了這一目標。這一結果為Empaveli在PNH治療中的應用提供了堅實的基礎。

參考資料：https://empaveli.com